罕见病用药三大利好，孤儿药仿制药会否率先破冰？

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罕见病目录即将发布，由卫生计生部门公布并建立罕见病患者注册登记制度。这意味着 相关罕见病的流行病学数据有望建立 ；并且 相关罕见病的药物临床研发找不到患者的问题，有望随着罕见病患者注册登记制度的建立而得以解决。

2016年上海公布了《上海市主要罕见病名录（2016年版）》56种疾病。其中内分泌与代谢疾病最多，共33种；血液疾病8种；免疫疾病7种，骨骼疾病3种，皮肤疾病、肾脏疾病、五官疾病、消化疾病和心血管疾病各1种（见表1）。

表1 上海市主要罕见病名录（2016年版）

02

优先审评

罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药审评审批。实际上，2016年《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）中也提到了防治罕见病且具有明显临床优势的药品注册申请将获得优先审评审批。

2016年至今，共15个受理号进入拟优先审评审批目录且都纳入了优先审评品种名单。 重组人凝血因子Ⅷ是最多生产厂家申报且受理号数最多的产品。从表2可见，我国自主研发的罕见病化学药新药获得优先审评审批的基本没有。

表2 优先审评审批孤儿药名单

（数据来源：咸达数据V3.2）

03

豁免临床审评

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