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BioNews | Immix：NXC-201获得FDA孤儿药物认定治疗多发性骨髓瘤

蹊之美股生物医药 · 公众号 · · 2023-08-29 19:30

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美国食品和药物管理局的孤儿药物开发办公室授予针对罕见疾病的药物和生物制品孤儿药物认定地位，这些疾病或条件在美国影响不到 20 万人。孤儿药物认定提供一定的好处，包括财务激励，以支持临床开发，并在获得监管批准后在美国拥有长达 7 年的市场独家权益。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（ MM ）是一种无法治愈的血液癌症，起源于骨髓的浆细胞，并以这些细胞的过度增殖为特征。尽管最初可以缓解，但不幸的是，大多数患者很可能会复发。每年在美国诊断出 3.573 万名 MM 患者。对于对标准治疗，包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂无效或复发的患者来说，预后仍然不佳。根据 Wilcock