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BioNews | Aptorum：神经母细胞瘤治疗药物SACT-1获FDA孤儿药称号

蹊之美股生物医药 · 公众号 · · 2022-01-21 20:03

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APM）

Aptorum Group Limited（APM）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SACT-1孤儿药物称号，SACT-1是一种用于治疗神经母细胞瘤患者的小分子化合物。Aptorum计划提交一份研究性新药申请（IND），以在2022年开始SACT-1的1b/2a期临床试验，在神经母细胞瘤患者中测试该药物。

SACT-1

SACT-1是一种口服变用途（repurposed）小分子药物，用于治疗神经母细胞瘤。SACT-1以增强肿瘤细胞死亡和抑制MYCN表达（通常观察到MYCN扩增的高危或复发性神经母细胞瘤患者的常见临床诊断）。SACT-1被设计为特别与标准化疗联合使用。