2024生物技术图鉴

正文

请到「今天看啥」查看全文

欧洲的生物技术IPO情况则较为低迷。

2

CRISPR延续发展势头

2023年，FDA和MHRA批准了Casgevy——由Vertex和CRISPR Therapeutics共同开发的基于CRISPR技术的镰状细胞病 （SCD） 治疗药物。

这是一个历史性时刻，Casgevy成为在美国获批的首款CRISPR疗法，但在2024年，该领域是否在这一势头基础上得以继续发展？

答案显而易见。 2024年，基因编辑领域在针对各种遗传疾病的临床试验中取得了重大进展，尤其是涉及CRISPR技术方面。

例如，Beam Therapeutics启动了BEAM-302的I/II期临床试验。BEAM-302是一种碱基编辑治疗候选药物，这是首个针对基因突变的直接体内校正的基因编辑候选药物，通过潜在的一次性治疗解决α-1抗胰蛋白酶缺乏症 （AATD） 的肺部和肝脏表现。

Intellia Therapeutics也公布了其NTLA-2002的1/2期试验令人鼓舞的中期数据。NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒 （LNP） 以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向血浆前激肽释放酶 （KLKB1） 基因，使该蛋白失活以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管水肿的发作。

此外，KSQ Therapeutics对KSQ-001的1期临床试验中的首位患者进行了给药。KSQ-001是一种由CRISPR/Cas9基因编辑技术进行工程改造的新型TIL疗法，旨在增强实体肿瘤的抗肿瘤活性。

基因编辑领域也出现诸多合作交易 ，其中Editas Medicine与Genevant Sciences之间的合作尤为引人注目。其目标是通过将Editas Medicine的CRISPR平台与Genevant的LNP递送技术相结合，开发新型基因编辑治疗药物。Genevant有望获得高达2.38亿美元的预付款和基于阶段性成果的里程碑付款。

像Casgevy这样基于CRISPR编辑技术的疗法获批及商业化，标志着基因编辑进入一个新时代，多家公司具备解决此前无法治疗的遗传疾病的潜力。2023年这一里程碑事件，使得其他一些相关项目在2024年得以在研发管线中顺利推进。

毫无疑问，CRISPR以及更广泛的基因编辑技术将继续在该行业中发挥重要作用。

3

AI持续发力

2024年，人们提出AI在生物技术领域是否具备真正潜力的问题。相对于“泡沫论”，这更可能是市场调整，因为与AI迄今为止对生物技术行业的贡献相比，此前人们的期望可能过高了。

AI仍在诸多方面发挥作用，有时很难判断这到底只是炒作还是确实有益。也很难确切指出，AI到底给行业带来了什么，因为AI越来越多地涉及到行业的不同领域。

AI的融入成为生物技术运营中的一个显著趋势，企业将其应用于从药物设计到预测分析等多个方面。预计这一趋势将持续下去，AI将成为生物技术研发不可或缺的一部分。

请到「今天看啥」查看全文