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JUNO临床合作单位西雅图儿童医院开展CAR-T组合拳临床试验，或让r/rALL再无“回天之力”丨医...

医麦客 · 公众号 · · 2017-07-29 20:26

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2016年6月，在美国的ASCO年会上，西雅图儿童医院宣布，在使用基因编程T细胞疗法治疗复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者的PLAT-02临床I期试验中， 43例患者中有40例得到了初步缓解，缓解率高达93%。

PLAT-02-Rebecca A. Gardner博士（图片来源 seattlechildrens.org）

2017年4月，西雅图儿童医院公开发表，40例患者初步缓解的患者中，使用最灵敏的测试也没有检测到残留白血病细胞。

而这项代号为PLAT-02的临床试验，是西雅图儿童医院与Juno Therapeutics合作的项目。该项目接收的病患是存活率低于20%的儿童或青年癌症患者，他们患有复发性/难治性急性淋巴细胞白血病。也就是说，这些患者要么在接受骨髓移植后又复发，要么根本无法接受骨髓移植。 PLAT-02的I期阶段是在初步确定该疗法的安全性和T细胞的最佳剂量，接下来的第II期临床阶段将研究测试这种疗法在较大规模病人群体里的效果。

PLAT-03临床试验

2017年5月，西雅图儿童医院的研究者开展了一项名为PLAT-03的I期临床研究针对CD19-CAR-T的补充T细胞疗法， 这是首次在人体开展的延长抗肿瘤CAR-T细胞的基因编辑表达CD19抗原的T细胞补充治疗 。PLAT-02的 I期阶段是在初步确定该疗法的安全性和T细胞的最佳剂量， PLAT-03的 I期临床研究则是为了延长患者的持续缓解期。

新的PLAT-03的 I期临床试验研究是利用T细胞抗原呈递细胞来延长CAR-T细胞的持久性，以此来降低癌症的复发率。

因为在PLAT-02试验中，西雅图儿童研究所Ben Towne儿童癌症研究中心的Mike Jensen博士领导的研究小组在复发的患者中发现约有50%的病人体内不存在CAR-T 细胞，而CAR-T细胞是否能持续存在对于癌症的复发是至关重要的。