格列卫继任者：STAMP变构抑制剂Asciminib获FDA批准（微信文章未删减版）

2021年10月29日，诺华宣布FDA批准其BCR-ABL抑制剂Asciminib，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML），商品名为Scemblix。

ASCEMBL是首个针对既往接受TKI治疗的CML患者的头对头随机对照研究，Ⅲ期临床研究中，在第24周时，与Bosutinib相比，Asciminib的MMR率和CCyR率分别为25%和41%，Bosutinib为13%和24%，提高均接近1倍。凭借另一项一期临床结果，FDA同时批准Asciminib第二项适应症，即携带T351I突变的Ph+ CML-CP患者。

此前的BCR-ABL抑制剂，均靶向ATP结合位点，Asciminib则靶向肉豆蔻酰口袋（STAMP），可将BCR-ABL1锁定为非活性构象，为一种变构抑制剂。

诺华科学家凭借基于片段的药物发现（FBDD），研发出苗头化合物，经过优化得到临床候选分子Asciminib。

— 总结 —

尽管已有多款TKI抑制剂获批治疗CML，但对于接受过二线治疗的CML患者来说，几乎没有治疗选择。由于作用机制不同，STAMP变构抑制剂Asciminib对这一部分患者有很好的疗效，为后线CML患者带来更好的治疗方案。

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