修改预处理方案后，导致患者死亡

主要观点总结

Rocket Pharmaceuticals公司实验性基因治疗RP-A501的2期关键临床试验中发生患者死亡事件。受此影响，公司股价暴跌，市值大幅缩水。RP-A501是一款用于治疗罕见心脏病Danon病的基因治疗药物。在2期试验中，1例患者经历严重不良事件后死亡。患者死亡事件与毛细血管渗漏综合征有关，可能与新引入的C3免疫抑制剂有关。Rocket公司正在进行根本原因分析，并与FDA保持积极对话。目前临床试验已被暂停，但公司其他管线项目仍在按计划进行。

关键观点总结

关键观点1: 患者死亡事件

Rocket Pharmaceuticals的RP-A501基因治疗在2期试验中导致1例患者死亡。死亡与毛细血管渗漏综合征有关，可能涉及新的C3免疫抑制剂。

关键观点2: 临床试验暂停

由于患者死亡事件，RP-A501的2期临床试验已被美国FDA暂停。Rocket公司正在与FDA合作进行根本原因分析。

关键观点3: 其他管线项目不受影响

虽然RP-A501的临床试验被暂停，但Rocket公司的其他基因治疗项目，如RP-A601和DCM计划，并未受到影响，仍在按计划进行。

关键观点4: 公司应对策略

Rocket公司决定优先投资AAV平台并评估如何优化其余管线价值以转化为现金减少支出。

关键观点5: 财务状况

截止2025年3月31日，Rocket公司拥有现金、现金等价物和投资共计3.182亿美元。

正文

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总之，Rocket公司报告的2期患者死亡事件，违背了此前表现出的安全性结果。

可能原因

目前，该临床试验已经被美国FDA暂停。Rocket公司表示正在进行全面的根本原因分析，并与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话。

着 重的可能原因是，Rocket公司主动修改的RP-A501治疗前预处理方案。——最近Rocket公司在治疗前方案中加入了一种新的药物（C3免疫抑制剂），这种抑制剂可能会对RP-A501产生某种特异性影响。

根据Rocket公司于周二举行的电话会议内容。

是因为在原始预处理方案中的患者中观察到补体激活和血栓性微血管病（TMA），这是一种有可能危及生命的风险。为了对抗补体激活以及预防TMA，Rocket公司在预处理方案中，引入了C3抑制剂。

一共有2名患者接受了C3抑制剂进行预处理，这2名患者均未发现TMA，但是均经历毛细血管渗漏综合征。因为仅在接受C3抑制剂的患者中观察到毛细血管渗漏，Rocket公司认为C3抑制剂很可能是导致该综合征的原因。

其中第1名患者在输注后1周左右观察到毛细血管渗漏的迹象。Rocket公司表示当时患者的情况稳定，毛细血管渗漏正在改善，对恢复保持谨慎乐观的态度，但是该患者于周末患上急性全身性感染，导致患者死亡。在第1名接受C3抑制剂的患者观察到毛细血管渗漏综合征的早期迹象后，Rocket公司就对第2名接受C3抑制剂的患者进行了干预缩短疗程。

另外，在Rocket在得知毛细血管渗漏综合征初始事件后，就自愿暂停了该研究的进一步给药，并通知了FDA。2025年5月23日，FDA搁置了该临床试验。

基于临床搁置，且无法预测何时能够恢复2期研究，因此RP-A501原先的时间表不再准确。

小结

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