聚焦 | 百年老药有望治疗自闭症

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-06-16 07:25

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自闭症谱系障碍包括了一系列儿童神经发育障碍性疾病，其中最典型的就是自闭症。自闭症的主要表现包括语言交流障碍、社会交流障碍以及重复刻板行为，严重自闭症患者会完全没有语言能力，与父母都缺乏交流。自闭症谱系障碍的影响范围很广，据估计全球每160名儿童中就有1人受其影响，该病在男童中发病率要高于女童。目前，这些疾病的发病原因仍然未知，它可能受到遗传和环境因素的影响。因此，这些疾病也没有有效的治疗方法。

进行这项研究的UCSD的科学家们认为， 自闭症的发生还与新陈代谢失调有关。 新陈代谢的失调会导致正常神经细胞对于损伤或外界压力做出长时间反应，从而使急性应激反应变为慢性疾病。这些反应导致大脑、肠道菌群和免疫系统之间的通讯发生障碍，如果这些情况发生在儿童身上，就会引起自闭症和其它发育疾病。

这些 不正常的细胞应激反应可以 通过细胞间的嘌呤信号通路来维持 ，因此科学家们想到了使用抗嘌呤药物来恢复大脑的正常细胞通讯。他们尝试了一种叫做苏拉明（suramin）的药物，它早在1916年就被发现用于治疗非洲锥虫昏睡病等寄生虫疾病。该药的作用机制恰恰就是通过阻断嘌呤信号通路来阻止寄生虫的繁衍。如果使用低剂量的苏拉明就有望恢复大脑中正常的嘌呤信号传导，改善自闭症症状。