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非病毒性CAR-T如何重塑细胞治疗行业格局

小药说药  · 公众号  ·  · 2025-03-03 07:05

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最后,病毒载体具有固有的免疫原性风险,这是由对载体编码表位的体液和细胞免疫反应引起的,这可能限制转导细胞的效力和持久性。

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破冰利器:非病毒CAR-T工程化平台解析

睡美人转座子

与病毒系统相比,这种策略的一大优势是更大的装载能力。插入物的大小与转座机制的效率呈负相关。最佳装载大小不高于6kb。但其升级版本包括两个完整的转座子单元,可以将负载增加到11kb,从而扩充了基于SB载体的克隆能力。此外,当与细菌人工染色体( BACs )结合时,SB在人类胚胎干细胞中可以传递高达100 kb的转基因。

在临床应用方面,Cooper等人的团队首次将SB工程化抗CD19 CAR-T细胞应用于临床试验,两项临床试验( NCT00968760、NCT01497184 )证实了SB工程化抗CD19 CAR-T细胞在26例B-ALL和非霍奇金淋巴瘤患者自体或异基因造血干细胞移植( HSCT )后作为辅助治疗的安全性。

PiggyBac转座子

与SB载体一样,PB系统由PB转座酶( PBase







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