定价超2200万元！全球最昂贵药物上市，一次治疗覆盖80%体表伤口

求实药社 · 公众号 · · 2025-05-07 12:14

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基因疗法占比 50% ：前五名中4款为基因疗法，凸显其“一次性治愈”的高临床价值与定制化成本特征。

个性化定制的ZEVASKYN™

Abeona Therapeutics（纳斯达克代码：ABEO）成立于1974年（最初名为Chemex Corporation），总部现位于美国纽约，是一家专注于开发细胞和基因疗法的临床阶段生物制药公司。公司致力于治疗严重且危及生命的罕见遗传疾病，尤其在溶酶体贮积症、大疱性表皮松解症（EB）和眼科疾病领域具有显著布局。Abeona的核心技术基于 腺相关病毒（ AAV）载体 和 自体细胞基因编辑 ，其研发管线覆盖多种罕见病。

ZEVASKYN™通过采集患者自体皮肤细胞，采用逆转录病毒载体递送技术将功能性COL7A1基因整合至细胞基因组，使经改造的角质形成细胞持续表达VII型胶原蛋白，最终通过体外培养生成表皮片并移植至创面，实现长期愈合与疼痛缓解。

• I/IIa期临床突破 ：在7名患者的38处慢性创面中，单次应用ZEVASKYN™后，中位随访时间达6.9年（最长8年），创面愈合率与疼痛指数持续改善。
• III期确证性研究 ：多中心随机对照试验（VIITAL研究）纳入43处大型慢性创面，结果显示治疗组6个月内：

· 创面愈合≥50%的比例达81%（vs. 对照组16%，p<0.001）

· 疼痛评分显著降低（VAS评分下降≥3分，p<0.005）

在整个研发过程中，ZEVASKYN 展现出良好安全性，最常见的不良事件发生率均低于 5%，且未报告严重治疗相关不良事件。正是由于这些优异的临床数据，ZEVASKYN 最终获批。

所谓的“天价药”并不是没有降价空间

高价药物依赖医保支付，对于国家医保基因来说压力巨大，国内医保目录对年治疗费用超30万元的药物持谨慎态度。诺西那生钠通过“以量换价”策略降价至3.3万元/针才被纳入（首轮报价即降至5万多元一针，最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录），也有部分药物因未能进入医保而退市，如“唯铭赞”因未纳入中国医保导致企业退出市场。“唯铭赞”于2019年5月在中国获得上市批准，目前仍未纳入国家医保目录，其在中国的定价为7500元/支（5mg），一个25斤的孩子，一年用药的总价在200万元左右。国内已知的该病患者在100人左右，其中使用“唯铭赞”的患者只有十几人。