家族性高胆固醇血症！中国首个体内碱基编辑疗法获美国FDA临床试验批准

主要观点总结

尧唐生物研发的体内碱基编辑药物YOLT-101获FDA新药临床试验批准，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症。该药物采用自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE和新型脂质纳米颗粒作为递送载体，可精准编辑PCSK9基因，有望为心血管疾病患者带来实质性的治疗进展。

关键观点总结

关键观点1: 药物研发进展

尧唐生物的体内碱基编辑药物YOLT-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）的正式批准，标志着其全球临床发展的关键进展。

关键观点2: 药物特性与创新技术

YOLT-101采用自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE和新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，可在不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，降低染色体异常和脱靶风险。

关键观点3: 关于家族性高胆固醇血症（FH）

FH是一种常染色体遗传病，患者总数超过数千万。目前治疗手段包括生活方式干预、降脂药物治疗等，但存在疗效欠佳等问题。尧唐生物的药物有望为这一疾病带来根本性的血脂控制方案。

关键观点4: 尧唐生物简介

尧唐生物是一家专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司已建立多个技术创新平台，并拥有先进的生产工艺及质量控制平台。

正文

请到「今天看啥」查看全文

“YOLT-101获FDA临床试验许可，不仅是尧唐生物全球临床布局的关键进展，也标志着体内基因编辑技术在心血管疾病治疗领域迈出了实质性的一步。YOLT-101有潜力实现‘一次给药、终生降血脂’，为杂合子家族性高胆固醇血症患者带来根本性的血脂控制方案，长期降低心血管疾病风险，重塑这一慢性疾病的治疗模式。甚至在未来，YOLT-101有望惠及普通高血脂病人，为动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）的终生治疗甚至预防带来希望。”

关于YOLT-101

YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的 新一代体内碱基编辑药物， 其创新性的采用了尧唐自主专利的 腺嘌呤碱基编辑器YolBE （具体指hpABE5，由nCas与来自于Hafnia paralvei的全新脱氨酶融合产生） ，以及 新型脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体 。

与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE可在 不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，大幅降低染色体异常和脱靶风险。 YOLT-101注射液药物能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体 （LDLR） 降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） ，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。 2025年4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心受理YOLT-101注射液按1类新药申报的临床试验申请 。2025年6月4日，美国食品药品监督管理局 （FDA） 正式批准YOLT-101新药临床试验申请 （IND） 。

关于家族性高胆固醇血症

请到「今天看啥」查看全文