正文
摘要丨
在这项 I 期开放标签研究中，17名晚期干性 AMD 继发地理萎缩患者接受了三个剂量水平的单次玻璃体内注射 JNJ-81201887。该基因治疗耐受性良好，无剂量限制性或严重治疗相关不良事件；29%的患者出现轻度眼部炎症，多数病例消退。尽管所有组的地理萎缩病变生长稳定，但高剂量队列在24个月内显示病变生长速率持续下降，支持进一步临床研究。
期刊文献链接：
https://www.aaojournal.org/article/S0161-6420(24)00368-3/fulltext
PA Campochiaro 等人，《通过视网膜下递送 RGX-314 进行新生血管性年龄相关性黄斑变性的基因治疗：I/IIa 期剂量递增研究》，《柳叶刀》，403 卷，1563 页（2024）
摘要丨
在这项美国多中心 I/IIa 期研究中，42名新生血管性 AMD 参与者在先前抗 VEGF 治疗后，接受了五个递增剂量队列的单次视网膜下注射 RGX-314。RGX-314 总体耐受性良好，无意外炎症；最高剂量出现1例视力相关不良事件，较高剂量水平观察到色素改变。实现了持续的 VEGF-A 抑制，导致视力稳定或改善，并减少了对补充抗 VEGF 注射的依赖，支持在更大试验中进一步研究。
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)00310-6/abstract
EP Rakoczy 等人，《重组腺相关病毒用于新生血管性年龄相关性黄斑变性的基因治疗：I 期随机临床试验1年随访》，《柳叶刀》，386 卷，2395 页（2015）
摘要丨
在这项 I 期随机对照试验中，9名新生血管性 AMD 患者接受了低或高剂量 rAAV.sFLT-1 基因治疗单次视网膜下注射或无治疗，同时接受标准抗 VEGF 治疗。该基因治疗安全且耐受性良好，仅有轻度、自限性手术相关不良事件，无脉络膜视网膜萎缩证据。三分之二的治疗患者在随访期间无需抢救性抗 VEGF 注射，支持 rAAV.sFLT-1 作为湿性 AMD 长期治疗的潜力。
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(15)00345-1/abstract
UV Jurkunas 等人，《培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）移植治疗角膜缘干细胞缺乏：美国开发的首个无外源、无血清、无抗生素生产方案的 I/II 期临床试验》，《自然通讯》，16 卷，1607 页（2025）
摘要丨
在这项 I/II 期单臂临床试验中，研究人员评估了一种新型两阶段、无外源过程，用于制造培养自体角膜缘上皮细胞（CALEC）以治疗单侧角膜缘干细胞缺乏（LSCD）。在15名入组参与者中，93%的 CALEC 移植物符合释放标准，未观察到与治疗相关的严重安全事件。大多数患者获得完全或部分临床成功（18个月时92%），支持 CALEC 移植治疗 LSCD 的安全性、可行性和潜在疗效。值得注意的是，所有参与者至少一次达到完全成功标准，多数在后续随访中维持成功，表明眼表稳定性持久。在从完全成功转为部分或无成功的5名参与者中，多数有复杂临床病史或需要再治疗，表明基线疾病严重程度可能影响移植物长期性能。
期刊文献链接：
https://www.nature.com/articles/s41467-025-56461-1
T Soma 等人，《诱导多能干细胞衍生角膜上皮用于移植手术：日本单臂、开放标签、首例人体干预研究》，《柳叶刀》，404 卷，1929 页（2024）
摘要丨
在这项首例人体临床研究中，4名角膜缘干细胞缺乏（LSCD）患者接受了来自同种异体人诱导多能干细胞（iCEPSs）的角膜上皮细胞片。两年随访期间，治疗耐受性良好，无肿瘤形成或免疫排斥等严重不良事件。所有病例均观察到角膜透明度、视力和疾病分期改善，尤其是接受低剂量免疫抑制的患者，支持 iPSC 基疗法用于 LSCD 的潜力，并值得进一步临床试验。
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01764-1/fulltext
AJ Barkmeier 等人，《胰高血糖素样肽-1 受体激动剂、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂、二肽基肽酶-4抑制剂和磺脲类药物对视威胁性糖尿病视网膜病变的比较有效性》，《眼科视网膜》，8 卷，943 页（2024）
摘要丨
