补体系统中，由于C3可自发水解转化，因此AP具有永久活性。生理状态下，C3裂解产生的C3b在液相中被CFH和CFI迅速灭活，或者共价结合到宿主细胞表面，然后在宿主细胞上失活。
在缺乏补体特异性调节因子的病原体上，C3b与CFB和CFD相互作用形成表面结合的C3转化酶，作为AP的一部分，将C3裂解成C3a（炎症介质）和C3b（调理素）。在病原体识别过程中实现了最大程度的补体激活，形成促炎环境，有助于产生适应性免疫应答，快速消除病原体。补体来源的过敏毒素（C3a、C4a、C5a等）具有强大的炎症机制，包括吞噬细胞募集到感染部位以及白细胞、内皮细胞或血小板的激活。激活后，末端补体成分也具有直接裂解能力，可以杀死病原体。
CP和LP在病原体识别和补体级联反应的启动中起着关键作用。在病原体识别过程中，AP可确保超过80%的末端补体活性。额外的AP C3转化酶在C3b分子上形成，C3b可以由CP、LP或AP的C3转化酶产生。这种链式反应扩增了靶标的调理作用，并增加了过敏毒素的产生。该扩增环（图1）增强了所有通路的作用，是补体级联反应的核心。
补体系统是免疫系统的重要组成部分，但是过度激活会造成严重的病理反应。补体系统的复杂性导致了补体系统药物开发难度高：补体系统涉及蛋白数量多、形态丰富、激活路径多样，药物分子实现补体系统调控的有效性和特异性挑战大；补体系统异常与多种疾病的发生发展密切相关，需要深入理解各个疾病的生理病理机制及补体系统在其中的作用；相关的临床方案设计需要考虑不同疾病的特点。
虽然随着补体研究和技术的发展，补体系统药物开发取得了一定成果，但是目前已上市的补体系统药物数量仍然有限。根据医药魔方检索数据显示，截至2024年6月，上市补体药物一共11款，靶点包括：C1s（sutimlimab）、C3（pegcetacoplan）、C5（avacincaptad pegol、pozelimab、zilucoplan、可伐利单抗、瑞利珠单抗、依库珠单抗）、C5aR（阿伐可泮）、CFB（伊普可泮）、CFD（danicopan）；适应证包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、地图样萎缩、冷凝集素病、重症肌无力、非典型溶血尿毒综合征、抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎等，基本与补体过度激活有关，已上市药品适应证以罕见病为主；目前补体系统药物的在研靶点包括C1q、C1r、C3b、C5a、C6、C9、CFH、CFI等；随着对补体系统研究和理解的深入，补体系统药物开发的适应证拓展至肿瘤、黄斑病变、蛋白尿、过敏、移植排斥、神经退行性疾病、IgAN，以及包括类风湿关节炎、肾小球肾炎等在内的各种炎症等；药物作用形式包括小分子、多肽、抗体、核酸、融合蛋白等。
补体系统药物开发难度高、可拓展适应证潜力大，多重因素使得补体系统药物在交易并购上也表现活跃，例如，2022年8月，美国安进公司以约37亿美元现金收购美国Chemo Centryx公司（C5a抑制剂阿伐可泮）；2020年12月，英国阿斯利康公司以393亿美元购入美国Alexion公司（核心资产以补体系统产品开发为主）；2020年10月，瑞典苏庇公司宣布以12亿美元引进美国Apellis公司的C3抑制剂pegcetacoplan；2018年，法国赛诺菲制药集团以116亿美元购买美国Bioverativ公司（Bioverativ以8亿美元收购美国True North公司，含C1s抑制剂sutimlimab）。
