▎药明康德/报道
安斯泰来制药（Astellas Pharma）和FibroGen今日公开了在日本进行的第一项评估roxadustat（ASP1517 / FG-4592）治疗慢性肾脏疾病（CKD）患者贫血有效性的3期临床试验数据。 这项在曾经接受过或没有接受过红细胞生成促进剂（erythropoiesis-stimulating agents，ESA）治疗的腹膜透析(PD)患者中进行的临床试验，展示了在第18到第24周时的积极疗效结果 。
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慢性肾病影响着全世界2亿多人。特别是在日本，随着时间推移，CKD的患病率显著增加。虽然它可以在任何年龄发生，但在老年人群中更加普遍，而患病率也在增加。贫血是慢性肾病的常见并发症，与透析和非透析人群的严重发病率和死亡率有关。此外，CKD既可能是心血管疾病的原因，也可能是心血管疾病的结果。它现在是一个至关重要的全球医疗保健问题，代表着一个庞大的，不断增长且尚未满足的医疗需求。目前，除了肾移植外， 还没有阻止CKD患者肾功能恶化的治疗方法。
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▲Roxadustat的分子结构式（图片来源：New Drug Approvals）
Roxadustat是一种在透析和非透析患者中，治疗慢性肾病相关贫血的潜在疗法 。Roxadustat是一种口服小分子低氧诱导因子(HIF)脯氨酰羟化酶抑制剂。HIF是一种蛋白质转录因子，能诱导低氧条件的自然生理反应，开启红细胞生成和其他保护途径。
这项多中心、随机、开放标签、非比较性的3期临床试验评估了roxadustat在接受PD治疗的56例慢性肾病患者中的安全性和有效性。其中43名患者先前接受过ESAs的治疗，13名患者未接受过ESAs治疗。这些未经ESAs治疗的受试者被随机分配到两个roxadustat治疗组，每周口服三次 (TIW)初始剂量为50毫克或70毫克药物，以评估血红蛋白(Hb)改变。而接受过ESA治疗的患者，根据之前的ESA剂量，服用起始剂量为70毫克或100毫克的roxadustat。有效性终点为在第18周至第24周时测量的目标Hb水平的维持率。目标Hb水平维持率定义为在第18到24周时， 平均Hb水平达到10.0到12.0 g/dL的受试者比例。
研究显示，Roxadustat耐受性良好，并在接受过和未接受先前ESA治疗的患者中维持了目标Hb水平 。其中，在未接受过ESA治疗患者中， 达到维持目标Hb水平的患者比例为92.3%，而接受过ESA的患者为74.4%。本试验的初步安全性分析与以往临床试验中roxadustat的安全性分析一致。本研究的进一步详细数据预计将在未来报告。
“我们对这些3期临床数据感到鼓舞，并将在晚期临床研究中继续推进roxadustat，为有需求的病人提供这一重要治疗方案，” 安斯泰来泌尿科/肾病治疗部门负责人和高级副总裁Mike Allen博士说：“贫血在晚期肾脏疾病患者中很常见，是导致患有此类疾病患者的痛苦因素之一。”
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▲FibroGen首席执行官Thomas B. Neff先生（图片来源：FibroGen官方网站）
“我们很高兴看到第一个在日本完成的roxadustat 3期临床试验的积极结果,”FibroGen首席执行官Thomas B. Neff先生说：“我们感谢我们的合作伙伴安斯泰来付出的努力，让我们共同合作，把这个新疗法带给在日本的CKD贫血患者。”
我们期待这款新药能够顺利获批，早日上市，为更多慢性肾病相关的贫血患者改善病情，提高生活质量。
参考资料：
[1] Astellas and FibroGen Announce Positive Topline Results from First Japan Phase 3 Trial for Roxadustat in Chronic Kidney Disease Patients with Anemia
[2]安斯泰来制药官网
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