每 3 个月或 6 个月一次，丽珠医药长效痛风 siRNA 疗法申报临床

主要观点总结

丽珠医药宣布其自主研发的创新药YJH-012的临床试验申请已获得CDE正式受理。YJH-012是一款针对痛风治疗的全球首创的siRNA药物。其通过特定的肝靶向递送系统精准递送至肝脏，在基因层面抑制靶蛋白表达，具有持续降尿酸的效果，且临床前研究显示具有良好的安全性特征。未来计划启动I期临床研究，并探索该药物在痛风预防及联合治疗的潜力。

关键观点总结

关键观点1: YJH-012的临床试验申请获CDE正式受理

丽珠医药自主研发的创新药YJH-012已经迈出了重要的一步，其临床试验申请获得了CDE的正式受理，这是对该药物的重要认可。

关键观点2: YJH-012是痛风治疗领域的潜在First-in-class药物

YJH-012作为全球首创的siRNA药物，具有在痛风治疗领域的巨大潜力，有望为痛风患者提供新的治疗选择。

关键观点3: YJH-012的核心机制及作用方式

YJH-012通过肝靶向递送系统精准递送至肝脏，利用siRNA技术在基因层面抑制靶蛋白表达，实现持续降尿酸的效果。临床前研究显示其具有良好的安全性特征。

关键观点4: YJH-012的临床研究计划

丽珠医药表示，计划在YJH-012获批后启动I期临床研究，评估其在人体内的安全性和有效性。此外，未来还将探索该药物在痛风预防以及与其他降尿酸药物联合治疗的潜力。

正文

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药物 。

截图来源：丽珠医药官微

YJH-012 的核心机制是利用 siRNA 技术，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统 GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所——肝脏。在肝细胞内，siRNA 分子与 RNA 诱导沉默复合体 （RISC） 结合。RISC 中的解旋酶分离 siRNA 双链，释放其引导链。该引导链精确识别并结合靶蛋白对应的信使 RNA （mRNA） ，并引导 RISC 中的剪切酶将其切割降解。 被破坏的 mRNA 无法再作为模板合成目标蛋白，从而在源头上显著降低关键致病蛋白的生成量，阻断尿酸生成通路 。

益于经化学修饰的 siRNA 稳定性强、肝靶向递送构建细胞内缓释储库、RISC 复合体半衰期长等因素， YJH-012 单次给药有望实现 3-6 个月的持续降尿酸效果 。

临床前研究显示：在食蟹猴模型中，YJH-012 单次给药 （10 mg/Kg） 后降尿酸作用持续长达 180 天。此外，尿酸抑制平稳上升并长期维持，避免治疗初期尿酸急速下降将导致「溶晶反应」从而引发二次痛风。

此外，YJH-012 通过基因层面精准抑制靶蛋白表达，专属性强，脱靶效应低。临床前研究中，未观察到次黄嘌呤、IMP、AMP、GMP 等关键嘌呤代谢物的异常升高，也未发现肝脏相关病理性改变，初步提示了良好的安全性特征。

丽珠医药表示， YJH-012 计划在获批后启动 I 期临床研究，采用每 3 个月或 6 个月一次的腹部皮下注射给药方案

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