天价基因疗法，狂热追捧中踩下急刹

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Luxturna依赖的AAV2血清型载体，暴露了基因疗法最顽固的技术瓶颈之一，即预存免疫与后天免疫的双重绞杀。全球约30%-60%人群因自然感染携带AAV中和抗体，导致Luxturna治疗前必须进行抗体筛查。但Spark采用的"血清型切换"策略并未突破根本限制，数据显示超60%患者治疗后仍产生新中和抗体，直接导致疗效持久性不足。而后天免疫的影响在于，即使患者通过预存免疫筛查，治疗后仍可能因免疫系统激活产生新的抗AAV2免疫反应。

其次是产能不足。 Spark费城工厂病毒载体年产能仅5000剂，在适应症人群本就狭窄（全球约6000名患者）的情况下，覆盖率仍旧不足85%。患者等待期过长，市场渗透未达预期。

最后则是临床表现的滑铁卢， 完成收购时被列为重点的SPK-8011因安全性问题被叫停，于去年年底宣布终止研究。

当病毒载体的免疫原性、生产工艺、长期安全性三大技术关卡未获突破时，资本堆砌反而加速了泡沫破裂。

02

火热势头下的行业寒冬

难以走出的商业化困境

与此同时，罗氏的受挫并非个例。从去年开始，基因治疗领域接连出现“利空”消息，整体成绩远低于预期，市场表现陷入疲软， 多家行业明星宣布因进展不佳关停管线或业务重组。

2月21日，辉瑞宣布将停止进一步开发和商业化血友病B基因疗法Beqvez（SPK-9001）。这款药物于2024年4月刚获FDA批准，定价高达350万美元（约合人民币2537万元），在2024年全美最贵药物前十排行榜中，仅次于定价 425 万美元的 Lenmeldy，并列第二。

2024年全美最贵十款药物

而Beqvez从获批上市到决定撤回，还不满一年时间。辉瑞表示，如此决定是因为“患者及医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限”，上市至今，尚未有患者接受过该药治疗。与此同时，辉瑞彻底清空了基因疗法管线。

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