正文
），实体瘤的无事件生存期（
EFS
）和疾病控制率（
DCR
），多发性骨髓瘤的微小残留病灶（
MRD
）。两个最广泛使用的替代终点，DCR和RR，多用于转移性疾病的一二线治疗，而pCR和DFS是佐剂/新佐剂研究中最常用的主要终点。
尽管不断发展的临床终点已被用于监管部门的批准，但支付方之间仍然存在相互矛盾的意见。Apalutamide获得了基于替代终点的批准，但HTA的评估表明，支付方对此类替代终点的接受程度有限。而pembrolizumab把pCR数据作为主要终点，而OS和EFS数据不成熟（
临床试验中未达到有效期
）时，FDA肿瘤药物咨询委员会（
ODAC
）一致决定推迟FDA对这些适应症中pembrolizumab的批准。
当强有力的研究数据表明这些变化可以预测临床结果时，替代终点可能是最有用的。它使所有利益相关者能够有效地评估药物的益处，同时确保向需要药物的患者迅速提供治疗。这些终点应该持续监测，以了解它们在治疗中是如何演变的，以及在适当的情况下考虑新的演化替代终点以允许快速批准药物。
癌症护理的重大进展源于预防、早期发现、药物治疗和其他治疗方式的进展。
为了衡量这些改善，肿瘤领域临床试验可以选择一些不同的主要和/或次要终点来衡量治疗的益处。
“金标准”传统上是中位总生存期，越来越多的人也接受其他传统使用的终点，包括PFS和ORR。
随着个体寿命的延长和生存期的延长，药物可能无法改善这些常用的终点。传统的终点往往需要大量的样本和漫长的评估时间，这可能会扼杀创新和限制新疗法的可用性。因此，在目前传统终点有限的情况下，可能需要转向其他终点来衡量收益。
传统FDA对肿瘤治疗的批准需要良好控制的临床试验来证明其有效性和安全性，而加速批准还需要基于替代终点的安全性和有效性的大量证据。虽然加速批准允许更多地使用不断演变的替代终点以更早地获得治疗，但必须证明该产品优于现有的治疗方法，并且赞助商必须完成上市后的试验，以确认有意义的临床益处。
