诺华「伊普可泮」新适应症在中国获批，覆盖 PNH 全线患者

主要观点总结

诺华中国的口服单药疗法飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）获得NMPA批准，新增适应症用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。特别是针对已接受过补体抑制剂治疗的PNH患者提供了新的治疗选择。PNH是一种罕见的血液系统疾病，临床表现为血管内溶血等。新适应症获批基于APPLY-PNH头对头研究结果，显示伊普可泮治疗在血红蛋白水平提升、疲劳评分改善和避免输血等方面优于继续抗补体C5治疗。

关键观点总结

关键观点1: 诺华中国的飞赫达获得NMPA批准，新增适应症治疗PNH

飞赫达是中国首个特异性补体B因子口服抑制剂，此次获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人患者，包括已接受过补体抑制剂治疗的患者。

关键观点2: PNH是一种罕见的血液系统疾病

临床表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等，可导致贫血、疲倦和生活质量下降。

关键观点3: 伊普可泮治疗相比抗补体C5治疗的优势

基于APPLY-PNH头对头研究结果，伊普可泮在提升血红蛋白水平、改善疲劳评分和避免输血等方面表现出优于继续抗补体C5治疗的疗效。

关键观点4: 伊普可泮治疗的安全性

在48周的研究期间，伊普可泮未出现新的安全性信号，且未发生导致治疗中断的不良事件。临床突破性溶血事件发生率低，仅为抗补体C5治疗的1/10，且严重程度均为轻至中度。

正文

请到「今天看啥」查看全文

来源：诺华官微

PNH 是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等。

PNH 常见于 30-40 岁人群，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体 C5 治疗的患者中，仍有 74% 的患者持续感受到疲劳，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。

本次新适应症获批是基于 APPLY-PNH 的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体 C5 治疗。

APPLY-PNH 研究显示：

• 既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者，在转换为伊普可泮治疗 24 周后，82.3% 患者血红蛋白水平提升超过 2 g/dL，67.7% 患者实现血红蛋白水平正常化 （≥12 g/dL） ，而使用继续抗补体 C5 治疗的患者中相应的比例均为 0%。

• 同时，伊普可泮使摆脱输血成为可能。接受伊普可泮治疗的患者中有 95.2% 避免输血，而接受抗补体 C5 治疗的患者中这一比例仅为 45.7%。

• 此外，研究也同时观察到伊普可泮对疲劳有显著改善，可提高 FACIT-疲劳评分至接近正常。

完成 24 周 APPLY-PNH 随机治疗期的患者可选择进入扩展期，继续接受伊普可泮或从抗 C5 转换为伊普可泮至第 48 周。在持续接受伊普可泮的治疗组中，24 周治疗期获得的结局持续至 48 周。

在抗补体 C5 治疗转换伊普可泮组中，转换后出现了相似的获益：

请到「今天看啥」查看全文