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BioNews | Acadia Pharma：向FDA提交曲非奈肽治疗Rett综合征的上市申请

蹊之美股生物医药 · 公众号 · · 2022-07-20 20:08

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NDA的提交基于关键的3期Lavender™研究结果的支持，该研究评估了曲非奈特对比安慰剂治疗187名5-20岁患有Rett综合征的女孩和年轻女性的疗效和安全性。该研究表明，在共同主要终点，即从基线到12周时雷特综合征行为问卷(RSBQ)的变化（p=0.0175；效应大小=0.37）和12周时临床总体印象改善（CGI-I)量表评分（p=0.0030；影响大小=0.47）都具有统计学显著性。RSBQ是对Rett综合征核心症状的护理人员评估，而CGI-I是对Rett综合征恶化或改善的全球医师评估。此外，该研究还达到了其关键的次要终点，即从基线到第12周的沟通和符号行为量表发展概况™婴幼儿清单-社会综合评分(CSBS-DP-IT-Social)变化（p=0.0064；效应量=0.43)，这是一个基于看护者的沟通能力量表。

2018年，Acadia与Neuren Pharmaceuticals Limited (NURPF)(ASX:NEU)签订了独家许可协议，用于在北美开发和商业化曲非奈特用于治疗Rett综合征和其他适应症。曲非奈特已在美国获得用于治疗Rett综合征的快速通道状态和孤儿药指定。具有孤儿药资格的NDA有资格获得优先审查。曲非奈特还被FDA授予罕见儿科疾病（RPD）指定。有了这样的指定，如果NDA获得批准，Acadia预计将获得优先审查凭证。

关于 Rett综合征

Rett综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要发生于女性，发病前两年的发育正常。它由MECP2.3基因上的X染色体上的突变引起，这种突变在全世界大约每10,000至15,000名女性出生中发生，在美国有6,000至9,000名患者。患有Rett综合征的儿童在18-30个月大时会经历一段发育倒退期，随后通常会出现持续数年至数十年的平稳期。Rett综合征的诊断基于临床评估，通常在大约三岁时进行。