让聋哑儿童恢复听力和说话能力！复旦团队发布国际首个双耳基因治疗临床数据

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。这是 全球首个先天性耳聋的基因治疗临床试验 ， 该研究显示了 DFNB9患儿接受单侧耳的基因治疗的安全性和有效性。

这项在6名因 OTOF 双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示， AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。 其中5名患儿获得了稳健的听力恢复和语言感知能力的改善， 目前最长的患儿随访时间已达 1 年 5 个月 ， 已经 可进行 日常交流。 这些结果支持在 常染色体隐性耳聋患儿中进行进一步的基因治疗研究。

值得一提的是，该论文还被《柳叶刀》选为封面导读论文，并 获得《柳叶刀》杂志同期点评，被国际同行称为“ 耳聋治疗的范式转变 ”、“ 标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启 ”。

舒易来 团队等在《 柳叶刀 》发表的这项临床结果， 展现了基因疗法在先天性耳聋治疗中的巨大潜力，开启了耳聋基因治疗新时代，为进一步开展耳聋基因治疗的临床试验注入了一剂强心针，也说明了中国学者在这一前沿领域取得了领先地位。

在取得这项重要进展后， 舒易来 团队等考虑到，与只恢复单耳听力相比，恢复双耳听力可能会给耳聋患者带来更大益处，包括 聆听三维立体声和准确的声源定位能力，以及噪声背景下的言语分辨能力。为了更大程度使患者受益，恢复人类自然的双耳听觉能力，研究 团队开启了双耳基因治疗临床试验，据悉，这也是 全球首个开展的双耳基因治疗临床试验。

2024年6月5日， 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 舒易来 教授、 李华伟

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