mRNA治疗领域独角兽公司发布里程碑临床结果，人体制药工厂的大门即将敞开 | 奇点实力派

阿斯利康

一个仅成立5年的公司，为了保密，没有公布任何重大进展数据，却获得了大量的融资，成为生物技术领域的独角兽。Moderna能取得如此巨大的成功，除了Moderna首席执行官Stéphane Bancel出色的个人能力之外，更重要的是Moderna所掌握的mRNA技术具有相当可观的前景。

mRNA是人体内一种负责遗传信息传递的物质，与人体蛋白质的合成息息相关，对遗传信息的表达有着不可替代的作用。由于mRNA理论上可以合成任何蛋白质，也就是说我们可以利用人工合成的mRNA让人体产生各种我们想要的蛋白质，因此mRNA药物具有广阔的治疗前景。正如Moderna的总裁Stephen Hoge博士所说:“如果你可以掌握mRNA的规则，那么你就可以控制整个的生命的王国， 调整mRNA翻译对抗疾病实际上并不是高危生物学，我们只是在帮助自己的基因作出理性的选择 （7）。”

基于mRNA的独特功能，一直以来，生物科学研究人员都希望通过人工合成的mRNA来为人类治疗某些疾病。人们通过体外转录合成的mRNA可以被改造，使之与天然mRNA结构相似，进而被翻译产生蛋白质。但是人工合成的mRNA有几个缺陷，一是不够稳定，二是能引起机体免疫反应，当做外源异物被清除掉，三是翻译的效率较低。随着近些年这些问题被一一解决，mRNA作为一个传递遗传信息的颇具潜力的新药逐渐成为制药领域关注的焦点。