又一个“大药”市场崛起

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理性设计：一旦明确致病基因序列，即可快速设计互补核酸链，缩短早期研发时间（传统药物需大量化合物筛选）。对于罕见病领域，传统药物研发因患者群体小而成本高，而小核酸药物可通过模块化设计快速开发，填补治疗空白。

平台化技术：相同递送系统（如脂质纳米颗粒LNP、GalNAc）可适配不同靶点，降低重复开发成本，而且对开发成功率也有一定保证。

4.联合治疗与个性化医疗潜力。

协同增效：与传统化疗或免疫治疗联用，可克服耐药性（如靶向肿瘤耐药基因）。

精准个性化：针对患者特定基因突变设计个体化核酸序列，推动精准医疗发展。

近几年，随着递送技术的突破，以及化学修饰工艺的优化， 小核酸药物管线数量爆发式增长，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。

截至目前，全球已获批的小核酸药物有21款（其中有3款已退市），包括12款ASO药物、6款siRNA药物、2款配体类药物以及1个寡核苷酸端粒酶抑制剂。

表1 全球已上市小核酸药物

数据来源：药智数据、根据公开资料整理

在研药物方面，药智数据显示目前全球在研小核酸管线786条，2016年起，每年新增小核酸管线数量呈增长趋势。

图2 全球小核酸药物趋势分析

图片来源：药智数据

从适应症来看，罕见病是小核酸药物的优势和主攻阵地，其次为肿瘤、神经系统疾病、炎症疾病和代谢疾病。

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双巨头崛起

从企业来看，Ionis和Alnylam公司无论是已上市药物数量、销售额，还是在研管线都处于行业领跑地位。

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