正文
中国临床试验资质放开
境外企业
可在华开展
Ⅰ期临床试验
伴随
上述挑战
的
是
可能的巨大
收益，这也是机遇所在。
虽然中国医药企业与西方欧美发达国家相比还有相当差距，但走出去就能参与国际市场，有机会缩小差距，能快速提升创新与科技能力，快速接触前沿的新理念和方法，及时接触治疗领域和新药研发的最新趋势，避免不必要的陷阱，最终实现企业跨越式发展。
今年5月20日
，
C
FDA
宣布彻底取消临床试验机构的资格认定，改为备案管理。
同时鼓励社会资本投资设立临床试验机构，提供临床试验专业服务。并且允许境外企业和科研机构在中国开展药物Ⅰ期临床试验。
袁洪波解释，
中国临床研究水平比较薄弱
，
国内
临床
研究资源
非常
有限。
全国共2万余家医院，在上述新政出台之前，大约只有2-3千余家医院有资格开展药物临床试验，这远远不能满足中国新药研发的需求，长期以来一直是短板。即使是三甲医院的一线临床医生，总体而言，相对于发达国家同行，其临床研究投入明显不足，研究水平也还不够；对于大多数中小企业而言，整体上也缺乏经过严格训练的临床研究人员，学科带头人和团队比较稀缺，这些薄弱环节都阻止中国企业尤其是中小企业的创新发展。
如果
中国
药企能和
海外机构
联合
，
就能利用
国外智力、科技
资源
和
临床
试
验基地
开发新药，
加速临床研发进程。
通过临床研究合作，一方面为走向国际市场，将新药销售到世界各国铺平道路；另一方面，也能加强自身研究能力，提高临床研发水平，让投资收益最大化。
新药研发以及临床实验历来是高风险投资。“在世界范围内，只有10%~20%，甚至更低的新药成功率。即使到了三期临床，实力强大的跨国药企，也可能面临很高的失败风险。”袁洪波说。所以
对
于
长达数年的临床研究项目，其决策者不仅要有宏观眼光，
包括政策层面、临床需求、
治疗领域的最新趋势
、商业化障碍等多维度考虑，
还需要微观
层面
的
精心
权衡和
把握
，
如实验方法选择，病人筛选标准制定，生物靶标等主要临床终点的确定，样本量确定，数据分析方法选择等，都有很高的不确定性和严苛的技术要求，稍有不慎都将导致最后的失败。而以中国目前临床研究环境来看，中小企业尚需提升临床研究知识储备和临床研究能力。例如，创新性试验方法包括群组序列设计，适应性设计，模拟试验等已被逐渐开发和使用，包括FDA 和EMA 在内的药监机构也不断推出新的指引，鼓励药企采用这些新的试验方法和最新技术。这些不仅降低失败风险还可大幅提高试验效率，例如，减少试验所需样本，缩短试验观察时间等。
国外
医
保评审流行
最
新趋势
——
真实世界
数据
国内药企拓展海外市场，
获得
当地所在国家药政
机构
评审
是
第一道难关
，过关
后才能批准上市；
第二
大挑战
则是
，获得当地所在国家卫生
技术
评价机构
的医保审评
，
进入医保才算进入药品覆盖的“保险箱”，才有最大可能获得市场预期回报。
国家卫生技术评价机构的
医保审评，
是以临床研究证据为基础进行评价
的
过程
，主要
包括临床疗效评价
、
安全性评价和药物经济学评价
。袁洪波解释，评价手段是从科学角度进行比较疗效的分析。因为一般基本医疗健康支出是固定不变的，然而每年医药公司都有新品上市，只能通过比较疗效，选择更安全有效的药物列入医保名单。
中国目前欠缺这样的机制或机构，评价药品能否纳入医保的主要通路是专家小组决策，然而世界发达国家，如英、法、德、加、美等均采取卫生技术评价体系，对新上市药物进行评审再加上药物经济学评价，最终决定某药物是否能够列入医保。
新药想纳入国外医保体系，
首先得提供
直接
或间接证据
满足
评审机构要求
。
前者指申请新药和目前已有的治疗药物之间作比较的临床研究数据，然而大部分药企都缺乏直接证据；如果没有直接证据，就必须提供间接证据。比如通过贝叶斯间接网络荟萃等数据统计方法，找出两种药物间或治疗手段间是否具有可比性，如果比同类产品有更好疗效或安全性最好，如果优势不明显，也必须提出证据表明不比已有药物表现更差。
其次是
根据药物经济学模型
定
价格
。
新药企业要注意地是，药物商业化过程中要提供上述证据，且上市以后，在实际应用过程中，也要注意收集临床数据。现在国外医保评审流行一种新趋势——收集真实世界数据，需要明确药物在实际临床中效果如何，因为临床试验是在理想环境下获得数据，而实际数据才能准确反映药物疗效。新药上市后的持续性数据分析和再循环分析，找出对药物有明显疗效、安全性优势的特定人群，有利于企业继而扩大适应症，扩大市场，让商业化推广更顺利，这也是海外上市后需要考虑的细节。
总结下，如果企业产品具备和同类产品的疗效可比性，但并不具备优势，可以采取降低价格价格的手段，提升竞争力，或者考虑不再该产品上过多投入，而是将优势资源精力投放到其他产品或市场中。
在
加拿大
开展临床试验
是成本和
风险
都
低的推荐策略
