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英矽智能：生成式AI全流程设计创下
“靶点到临床前候选分子”最快纪录
英矽智能
（Insilico Medicine）是一家生成式AI驱动的BioTech公司，通过下一代AI系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用生成对抗网络（GANs）、深度强化学习（RL）、预训练模型（Transformer） 等技术，致力加速药物发现和开发过程。
2022 年，英矽智能成功发布了全集成端到端 AI 及机器人药物发现系统——Pharma.AI，在 AI 制药领域跑通了靶点发现—药物发现—临床试验预测的整个环节。根据英矽智能公布的招股书，Pharma.AI 平台主要由 3 部分构成：Biology42、Chemistry42、Medicine42，其中，其构成和主要作用如下：
基于 Pharma.AI 平台，
英矽智能推出了其核心产品ISM001-055，这是全球首款真正由AI发现新颖靶点
、AI设计创新分子结构，
并顺利进入到2期临床阶段的AI药物，实现了生成式AI从靶点发现到临床验证的闭环。
这是一款潜在first-in-class小分子抑制剂
，通过生物靶点发现引擎 PandaOmics 完成识别，然后利用生成化学平台 Chemistry42，针对该新靶点生成并设计了全新的分子结构，主要用于治疗特发性肺纤维化（IPF） 等纤维化相关疾病；整个过程从疾病假设构想，推进至1期临床试验耗时约 30 个月，如果使用传统方法，则一般至少需要 6 年之久。
图2 英矽智能管线一览
当前，英矽智能已建立了十分丰富的内部生成管线，
从肿瘤学到免疫学涵盖了29个药物靶点
。从商业模式来看，兼具
AI+SaaS、AI+Biotech 和 AI+CRO
三种 AI 制药主流商业模式。英矽智能正在持续探索智能自动化在数据处理及新药研发领域的应用可能，以下一代AI和机器人技术变革新药研发，为跨行业融合创新和数字化驱动注入新动能。
Schrödinger：AI计算加速候选化合物评估选择
老牌AI制药公司Schrödinger
是一家专注于利用AI计算平台来加速药物开发和材料设计的公司，其软件基于物理学和化学方向的分析，精准地进行模型预测，从而以更低的成本、更快地发现质量更高的分子，已与BMS等多家大型药企开展数十个合作项目，主要
涉及软件服务和药物发现
，2024年11月，Schrödinger更是与诺华达成一项高达24.22亿美元的研究合作与许可协议，将多个候选开发项目纳入诺华的产品组合进行进一步开发。
Schrödinger的计算平台
综合了基于物理学的高度预测方法和新一代机器学习技术
，辅助医药公司进行加速的药物设计和药物创新。传统的药物研发仅能在1年时间合成约1000个候选化合物，而Schrödinger计算平台能在一周内评估数十亿种化合物，并在合成和测试前，在迭代过程中，对化合物进行全面评估和优化选择。
图3 Schrödinger管线一览
在研管线方面，Schrödinger
共有9款药物进入不同的研发阶段，适应症涵盖肿瘤、自身免疫性疾病、急性髓系白血病（AML/MDS）以及实体瘤等
。其中，有3款已进入1期临床阶段。
Atomwise
是一家利用深度学习进行基于结构的药物设计的TechBio公司。基于AI技术致力小分子药物发现，目前已与赛诺菲、礼来等多家大型药企建立合作关系。2024年7月，Atomwise 宣布扩大与豪森药业的合作关系，双方将在多个治疗领域针对11个未公开靶标设计和发现潜在的候选药物，表明其在亚洲市场的布局仍在推进。
其核心技术平台AtomNet是一种AI/ML药物发现平台
，同时也是首个深度神经网络
，旨在预测基于结构的药物发现中的小分子生物活性。通过应用一种虚拟高通量筛选（high-throughput screening，HTS）方法，可以搜索超过15千万亿种可合成化合物组成的不断扩大的化学库，以发现和优化新型化学物质。
2024年4月，Atomwise 宣布其 AIMS（Artificial Intelligence Molecular Screen）计划的结果，验证了AtomNet 平台作为高通量筛选（HTS）的可行替代方案。Atomwise表示，一直以来，AI驱动发现的主要挑战之一在于需要预先存在的靶标配体数据来准确预测活性，以缩小了AI适用范围。而AtomNet首次证明，技术平台可以无需任何特定靶标的训练数据，做到几乎应用于任何靶标，包括那些被认为是不可成药的靶标。
Atomwise
在期刊文章《
AI is a viable alternative to high throughput screening: a 318-target study
》中表示，与传统
HTS
相比，
AtomNet
的应用显著提高了靶点成功率，涵盖主要治疗领域相关的广泛蛋白质类别，证实了
AI
