仅需一次给药！国内首款 AAV 基因治疗新药获批上市，治疗血友病

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截图来源：Insight 数据库，下同

BBM-H901 是信念医药拥有自主知识产权的 AAV 基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子 IX （Factor IX，FIX） 基因导入血友病 B 患者体内持续表达，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 「一次给药、长期有效」 的治疗及预防出血效果。

Insight 数据库显示，BBM-H901 在各临床试验登记平台上共计启动了 3 项临床试验，其中注册 III 期临床 结果已经在 2024 年 ASH 年会上公布。

该研究是一项多中心、单臂、III 期临床研究 （ NCT05203679 ） ，旨在评估单次静脉输注 BBM-H901 注射液治疗血友病 B 患者的安全性和有效性。研究的主要终点包括 BBM-H901 注射输注后 52 周内的 年化出血率 （ABR） 。

研究结果显示，相较于预防性 FIX 替代疗法，BBM-H901 注射液能够 显著降低患者的 ABR ， 快速提升患者体内 FIX 活性水平并持续稳定表达 ，从而预防出血事件。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。

截至 2023 年 4 月 21 日，26 例中国受试者成功入组并且完成 BBM-H901 注射液 （5×10¹² vg/kg） 的单次静脉输注治疗。 52 周随访数据如下：

• 受试者

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