2025 DIA 年会丨真实世界研究的前沿与进展：从全球实践到中国创新

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EMA （欧洲药品管理局）与 EMRN （欧洲药品监管网络）积极构建可持续协作框架，计划于 2025 年确立 RWE 在监管决策中的系统性应用。值得关注的是， 65.3% 的孤儿药在早期开发阶段已引入 RWE ，是非孤儿药（ 31.8% ）的两倍多，凸显 RWE 在罕见病领域的独特优势。

不过，欧美监管机构均明确 RWE 存在局限性： FDA 指出其面临样本量偏差、数据缺失等方法学挑战； EMA 强调 RWD 无法完全替代随机对照试验（ RCT ），需通过数据补全与质量控制提升证据等级。即便如此，肿瘤学、抗感染治疗等临床试验开展难度高的领域，仍是 RWE 应用的前沿阵地。

中国 RWE 的发展以政策创新为驱动。 2019 年，国家药监局携手海南省政府启动乐城先行区 RWE 试点项目，同年 CDE （国家药监局药品审评中心）发布系列指南，从技术标准、应用场景、监管沟通机制三个维度搭建起完善框架。截至 2024 年 6 月 20 日，博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称“乐城”）公布了其真实世界研究试点工作的五周年成果：累计有 36 个创新药械开在乐城展真实世界研究，其中

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