正文
以下为杨璐菡博士接受《知识分子》的访谈内容：
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eGenesis联合创始人兼首席科学官杨璐菡
《知识分子》：您能大致介绍这项工作的主要发现吗？
杨璐菡：
2015年，我们在猪的癌症细胞系PK15上，证明了灭活所有的内源性逆转录病毒的可能性。在过去的1-2年时间里， 我们用CRISPR 和小分子药物在猪的原代纤维细胞实现了25个基因位点的同时打靶，之后像克隆羊多莉一样，我们用了核移植的方法，用被基因修饰的猪纤维细胞克隆出了猪。这项工作实现了世界首例内源性逆转录病毒灭活小猪的创造。
从临床应用来说， 我们从根本上解决了异种器官移植关于异种病毒传染的风险。这批猪将是奠基性的一批猪种，今后将被继续改造，应用到安全的异种移植临床上。
这项工作的科学探索性也很高。内源性逆转录病毒在包括人类在内的所有哺乳类动物体内都存在，该病毒元件对寄主有没有必须的生理和发育的意义，科学界对其了解也甚少。这些猪的诞生和健康成长回答了科学上一个很大的疑问，在4个月时，我们没有观测到修饰的小猪和正常小猪有生理上的区别。对这些猪的长期观察，我们将为科学领域提供前所未有的关于内源性病毒可能作用的线索。
从技术创新上来讲， 我们发明了CRISPR/Cas9 和小分子药物结合处理，实现了有史以来最大规模的一次原代细胞系的基因组修饰。这个多位点基因打靶方法将在广泛的生物制药和医疗领域得到应用。此次生产的猪是基因修饰最多的一个活体大动物，对它们的长期观察，将会对基因修饰和基因治疗领域很多未知的安全性问题，提供答案。
《知识分子》：这项研究有没有考虑到器官移植过程中的免疫排斥反应问题？
杨璐菡：
内源性病毒灭活小猪的诞生，让我们从根本上解决了异种病毒传染的问题，这只是万里长征的第一步。与此同时，我们在努力尝试不同的基因编辑方法，提高猪的器官和人体的免疫兼容性。希望不久的将来，我们可以通过数据和科学界以及临床领域的研究者交流和分享免疫排斥方面的进展，一起推动整个异种器官移植领域在临床上的应用。
《知识分子》：此次很多合作机构来自中国，未来是否会考虑为中国患者提供器官来源？
杨璐菡
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在猪身上进行灭活内源性病毒实验的挑战和未知性很高，但我们有一个勇于创新和拼搏的团队，在过去1-2年的时间，我们完成了别人二十多年来一直探索、但没法进行的工作。我坚信科技的力量和团队的力量，今后会稳扎稳打，继续推动异种器官移植的研究。在此，借这个机会感谢eGenesis 科研团队和合作的中外机构。
中国是一个人口大国，需要接受器官移植的患者数量众多，我们希望能做好手头的科研工作，为全世界乃至中国的千千万万患者提供器官的来源和生存的希望。
参考文章
1. Niu D et al. Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9. Science. 2017. 10.1126/science.aan4187.
2. She’s hellbent on solving the organ shortage with ‘designer pigs.’ Just don’t keep her waiting. APRIL 6, 2017. https://www.statnews.com/2017/04/06/crispr-pig-organs-transplant-luhan-yang/
制版编辑：常春藤
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