真实世界研究之真实之路：特点与难点

梅斯医学 · 公众号 · 医学 · 2017-09-01 18:01

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2017年9月1日“洞见医学之数据为王-第二届中华医学事务年会”在上海顺利召开，来自梅斯医学董事长张发宝博士在论坛上与大家分享了上市后真实世界研究的特征与实施难点。

现如今大量新药问世，也不断有药物或治疗方法被淘汰，加之人类对疾病，对治疗方法也有了更加深层的认知。人们深知在医学领域，证据比经验更重要，只有临床证据才能有效地推动临床实践发展，而RWS作为临床需求导向的科学研究，必定将成为今后科研发展的趋势。

RWS与RCT

在循证医学时代，以RCT为主的研究方式解决了新药的有效性与安全性问题。但是也带来了很多困扰和难题。事实上，RCT通过一系列入选排除标准选取一定样本的特定人群，RCT纳入人群限制较多，用药条件控制严格，使得研究结果的内部真实性较高，外部真实性却较差，无法确定在真实临床实践中的可推广性。另外出于控制变量的设计，RCT很少获得关于伴随疾病和伴随治疗的信息，并且为了依从研究方案，往往采取较多的干预措施，这在临床实践中也不太现实。总的来说RCT有三高三小：高度选择人群、高费用、高度内部一致性，研究观察时间短、样本量一般较小、真实世界代表性小。因为证据与现实有时并不相符，RCT不是万能方法，临床上很多时候并不合适RCT，尤其是外科，所以RCT不能等同于临床实践。针对研究结果的实际应用推广受限等问题，国际上在实用性RCT的基础上，提出了真实世界研究的概念和方法，通过“真实世界样本”来反映真实世界总体。