德曲妥珠单抗国内获批用于肺癌；CLDN18.2 单抗获 FDA 批准；吉利德撤回一项 ADC 适应症...

主要观点总结

本周全球共有96款创新药研发进度推进，其中3款申报上市，26款启动临床，15款获批临床，16款申报临床。境外部分有24款药物研发阶段推进，包括1款首次获批上市、2款首次申报上市、3款首次启动III期临床、6款首次启动I期临床、4款首次获批临床。国内部分有84款创新药研发进度推进，其中4款申报上市，3款启动III期临床，23款新药获批临床，19款申报临床。新药涉及肿瘤电场疗法、FcRn单抗、IL-17A单抗等，部分新药在乳腺癌、肺动脉高压、肥厚型心肌病等领域取得新进展。

关键观点总结

关键观点1: 本周全球创新药研发进展

本周全球共有96款创新药研发进度推进，其中3款申报上市，26款启动临床，15款获批临床，16款申报临床。

关键观点2: 境外部分创新药进展

境外部分有24款药物研发阶段推进，包括1款首次获批上市、2款首次申报上市、3款首次启动III期临床、6款首次启动I期临床、4款首次获批临床。

关键观点3: 国内部分创新药进展

国内部分有84款创新药研发进度推进，其中4款申报上市，3款启动III期临床，23款新药获批临床，19款申报临床。

关键观点4: 新药类型及领域

新药涉及肿瘤电场疗法、FcRn单抗、IL-17A单抗等，部分新药在乳腺癌、肺动脉高压、肥厚型心肌病等领域取得新进展。

关键观点5: 新药申报与审批

新药如肿瘤电场疗法、FcRn单抗、IL-17A单抗等，在乳腺癌、肺动脉高压、肥厚型心肌病等领域获得新适应症的申报与审批，为相关疾病的治疗提供了新选择。

正文

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基于该研究结果，「双艾」组合于 2023 年初获得 NMPA 批准用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗。2021 年 4 月，该适应症获得美国 FDA 孤儿药资格认定。

期中研究结果显示， mPFS 为 5.6 个月，将疾病进展及死亡风险降低 48.0%，mOS 为 22.1 个月，死亡风险显著降低 38%。此外，「双艾」治疗组 ORR 为 25.4%（RECIST v1.1 标准），mDoR 为 14.8 个月。安全性方面，「双艾」组合整体未出现新的不良事件信号，安全性可控，耐受性良好。

2024 年 6 月的 ASCO 年会上，CARES-310 研究最终分析数据重磅公布，经随后 16 个月的进一步随访，「双艾」组合治疗组的中位总生存期达到 23.8 个月（对照组仅为 15.2 个月；HR=0.64，单侧 p＜0.0001），逼近 2 年。、 所有获批肝细胞癌一线治疗适应症的方案中，「双艾」方案成为迄今为止获得最长中位 OS 研究数据的治疗方案。

其他重要监管资讯

1、Trop2 靶点再遭打击，吉利德撤回尿路上皮癌适应症

10 月 18 日，吉利德表示，经过与 FDA 的协商，将自愿撤回 Trop2  ADC 药物 Trodelvy 用于先前已接受过含铂化疗以及 PD-1/PD-L1 抗体治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者在美国的加速批准。这项适应症撤销不会影响该药的其他获批适应症。

截图来源： 企业官网

Trodelvy 最初在 2021 年基于 2 期单臂临床研究 TROPHY-U-01 的 ORR 和 DoR 数据获得 FDA 的加速批准，而 TROPiCS-04 则是获批后的确证性 3 期临床试验，将决定这项适应症的最终批准。然而在今年 5 月，吉利德宣布 TROPiCS-04 研究未能在 ITT 人群中达到 OS 主要终点，相应结果将在后续的临床会议中予以披露。

Trodelvy 是全球首款获批上市的 Trop2 ADC 药物，在 2023 年度，该药的全球销售额已经突破了 10 亿美元，成为赛道领跑者。不过近期，该药的适应症开发不算顺利，不光这项尿路上皮癌适应症，年初针对 NSCLC 的 3 期临床试验 EVOKE-01 研究也未能达到 OS 主要终点。

重要临床结果

1、强生：FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果

10 月 15 日， 强生宣布尼卡利单抗（Nipocalimab）在治疗患有全身性重症肌无力 (gMG) 的抗 AChRa 阳性青少年（12-17 岁）患者的 2/3 期研究中取得积极结果。接受尼卡利单抗加标准治疗 (SOC) 治疗的患者实现了持续的疾病控制。

这项 2/3 期研究结果是首次公布，与尼卡利单抗治疗 gMG 成人患者的关键研究结果一致。强生新闻稿指出，这是首个在 12 - 17 岁抗体阳性青少年中表现出 24 周的持续疾病控制效果的 FcRn 阻断剂，扩大了尼卡利单抗的研究人群。

截图来源：强生官网

尼卡利单抗是一种在研单克隆抗体，旨在以高亲和力结合来阻断 FcRn 并降低循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体的水平， 而不会影响其他免疫功能。今年 8 月和 9 月，强生已分别向 FDA、EMA 提交尼卡利单抗的上市申请，用于治疗成人 gMG 患者。

2/3 期 Vibrance-MG 研究旨在评估尼卡利单抗对患有 gMG 的儿科患者的效果，主要终点是 24 周内免疫球蛋白 G (IgG) 从基线减少，次要终点是 MG-ADLb 和 QMGc 评分改善。数据显示：

• 尼卡利单抗加 SOC 治疗达到了研究的主要终点——即总血清 IgG 减少（-69%），以及两个次要终点——即 MG-ADL 和 QMG，这是疾病活动的指标。
• 五名患者中有四名在治疗期结束时症状表现达到最低水平（MG-ADL 评分 0-1）。
• 尼卡利单抗在六个月期间耐受性良好，与 Vivacity-MG3 研究中成年参与者的耐受性相似。没有发生严重不良事件，也没有因不良事件而停药。

强生表示，将在美国神经肌肉和电生理诊断医学协会（ AANE M ）年会期间的美国重症肌无力基金会 (MGFA) 科学会议上以口头报告的形式展示（摘要 #MG100）这项 2/3 期数据。

国内创新药进展

本周国内共有 84 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 4 款申报上市，3 款启动 III 期临床，23 款新药获批临床，19 款申报临床。

本周国内首次获批临床的 19 款创新药（含改良新）

来自：Insight 数据库网页版

（下文如无特殊标注，为同一来源）

获批上市

1、第一三共/阿斯利康：Enhertu 国内获批新适应症，治疗HER2 突变 NSCLC

10 月 14 日，NMPA 官网显示，第一三共和阿斯利康联合开发的德曲妥珠单抗（Enhertu）在国内获批新适应症，用于治疗存在 HER2 激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除或转移性成人非小细胞肺癌 (NSCLC)（JXSS2400013）。

截图来源：NMPA官网

这是德曲妥珠单抗在国内获批的第四项适应症，此前已在国内获批三项适应症：

1）单药治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 治疗、不可切除或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌（2023/02）；

2）单药治疗既往在转移性疾病阶段接受过至少 1 种系统治疗或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后 6 个月内复发，不可切除或转移性 HER2 低表达成人乳腺癌（2023/07）；

3）单药治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌（2024/08）。

德曲妥珠单抗本次在中国的获批是基于 DESTINY-Lung05 研究。该研究旨在评估德曲妥珠单抗治疗中国经治 HER2 突变转移性 NSCLC 的效果和安全性。

2024 AACR 上公布的研究数据显示，截止 2023 年 9 月 23 日，共 72 位患者接受了德曲妥珠单抗（5.4 mg/kg Q3W）治疗。据 ICR 评估确认的 ORR 为 58.3%，DCR 为 91.7%，mPFS 尚未达到，12 个月的 PFS 率为 53.1%。

安全性方面，德曲妥珠单抗安全性可控，药物相关的肺间质性疾病/肺炎发生率仅为 9.7%，且多为低级别，药物相关不良反应引起的患者停药比例仅为 2.8%。

2、罗氏：「法瑞西单抗」国内获批第四项适应症

10 月 14 日，NMPA 官网显示，罗氏法瑞西单抗注射液在国内获批新适应症（受理号：JXSS2300058)，用于治疗视网膜中央静脉阻塞或半侧视网膜静脉阻塞（CRVO/HRVO）继发黄斑水肿。

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