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首个，单次治疗外用基因疗法获批上市！十企争渡蝴蝶宝贝创新疗法研发浪潮

医麦客 · 公众号 · · 2025-05-06 07:37

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▲ pz-cel 处理过程

Abeona 此前曾表示，预计在美国批准的情况下， Pz-cel 的峰值收入将在第五年超过 5 亿美元（约 36.4 亿元）。Abeona首席执行官Vishwas Seshadrid 在新闻发布会上透露，这种利用人体皮肤细胞制成的一次性疗法售价为310万美元（约合2250万人民币），使其成为世界上最昂贵的药物之一。

2023 年 5 月，FDA 曾批准上市首款 DEB 基因疗法 Vyjuvek（beremagene geperpavec）。Vyjuvek 是全球首款可重复给药的外用基因疗法，在 2024 年其销售额超过 2.9 亿美元，上市以来到 2024 年结束累计销售达到 3.41 亿美元。

由于 Vyjuvek 是外敷给药，需要长期重复给药，不能像之前基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法那样提供一次性治愈。同其他基因疗法一样，Vyjuvek 的治疗费用也是天价。每瓶售价 24250 美元，按平均每年使用 26 瓶计算，相当于年治疗费用 63.15 万美元，经过政府强制折扣后仍需 48.5 万美元。