健康 | 吃得上、吃得起、吃得足——让国产特医食品惠及更多罕见病患者

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已知的罕见病中有一类叫遗传代谢性罕见病，患者的氨基酸、碳水化合物和脂肪酸代谢异常，对某些营养成分不耐受。蛋白质由20种氨基酸组成，如果某种氨基酸不能吃，那就意味着蛋白质不可摄入。

奶油、巧克力甚至大米、面条和肉等寻常食物，对苯丙酮尿症（PKU）患儿而言，就如同“毒药”，患儿需要包括主食在内的低蛋白饮食，一旦这样的食品断供，就会产生兴奋、多动、孤僻、攻击性行为等，智力肉眼可见地退化。

对于小月龄的患儿，服用特殊氨基酸配方奶粉可以避免孩子发病，保证其正常发育。生长到6个月以后，孩子需要添加辅食，这时候就要进食低蛋白食品。

另有些碳水化合物代谢异常的患儿糖代谢只能维持3个小时，若每3个小时就要喂一次，患儿家庭成员会疲惫不堪，而特医食品可以让患儿糖代谢维持6～8小时。

半月谈记者： 我国罕见病患者对特医食品的需求能否得到满足？

蔡威： 多年的罕见病临床诊疗工作证明，采用特医食品对多种遗传代谢类罕见病进行营养治疗，是当下有效的干预方式。及时、足量、长期地使用特医食品进行饮食治疗，可以让诸多自出生起就受病痛困扰的患者有质量地生活。但目前国产特医食品种类少、身份模糊，进口的价格又很贵。目前，国内大概有20种病可以用特医食品治疗，到2025年4月已经批准注册的特医食品有243种。相比之下，美国、欧洲、日本的特医食品种类比较全面。

半月谈记者：由于整顿固体饮料市场，国产用于治疗苯丙酮尿症的营养粉一度断供，这是否暴露出特医食品管理的困境？特医食品的研发生产之路接下来要怎么走？

蔡威： 国内能买到的针对罕见病的特医食品种类少之又少，很多患者只能从海外代购。这几年，随着政策不断优化，各方着力促进特医食品研发生产。国家市场监督管理总局很重视罕见病类特医食品注册审批问题，于2023年12月出台了优化罕见病类特医食品注册审批制度，但具体落地转化为可及的产品还存在不少困难。我们应该两条腿走路：一是进一步放宽罕见病类特医食品注册审批制度，对成熟的进口产品实行先有条件注册许可进口和临床使用；二是要求企业和临床医师在使用中实时收集数据上报，以统计观察相关产品的安全性和有效性，为是否正式通过注册发证提供科学依据。

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