福音！基因疗法挽救了患松解症小男孩的生命

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交界性大疱性表皮松解症是由三种基因突变引起的—— LAMA3, LAMB3 or LAMC2——因此基因治疗可以提供一种控制这种可怕疾病的机会。然而，对主要皮肤病变使用基因疗法，人们一直持怀疑态度。所以，Michele De Luca和Reggio Emilia医生所获得的结果刚刚被发表在Nature上，对于一些人来说无疑是令人惊讶的，也是有前途的。

基因疗法始于2015年，当时这名叙利亚男孩只有7岁，因为患有严重且大面积的皮肤感染，他在德国的一家医院接受了治疗。“预后很差。”（预后：医学术语，指医生对于病情如何发展的预测）De Luca在接受《新科学家》采访时表示，“没有表皮根本活不下去。”病人的皮肤很快就开始脱落。

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