速递 | Genentech血友病新药取得3期良好结果

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-07-11 08:00

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今天，罗氏集团（Roche Group）成员Genentech公司宣布，一项3期HAVEN 1研究的数据发表在了《The New England Journal of Medicine 》医学杂志上，该临床试验在体内含有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中评估了每周一次使用在研新药emicizumab皮下给药预防（prophylaxis）的功效。 主要终点显示出了临床意义和统计学显著性，与按需旁路药物（BPA）相比，emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87％（风险率[RR]=0.13，p<0.0001） ；也达到了所有12个次要终点。

A型血友病是一种遗传性严重疾病，病人血液不能正常凝块，导致不受控制并且经常是自发性的出血事件。以美国数据为例，血友病影响约20000人，其中A型血友病是最常见的形式，而且大约50-60％的患者群体发展到了疾病的严重阶段。A型血友病病人缺乏或没有足够的因子VIII凝血蛋白。当身体发生出血事件时，健康人体内的因子VIII能有效将凝血因子IXa和X汇集在一起，这是形成血块进而止血的关键步骤。随着病情严重程度的恶化，A型血友病患者可能频繁出血，尤其是在关节或肌肉组织中。这些出血事件引起重大健康问题，因为它们经常引起疼痛，并可导致慢性肿胀、组织畸形、运动能力下降和长期关节损伤。除了影响病人的生活质量外，如果流血进入大脑等重要器官，可能会危及生命。治疗A型血友病过程中的严重并发症是病人会在体内发展出因子VIII替代疗法的抑制因素。这些抑制物是由身体免疫系统产生的抗体，其结合替代因子VIII并阻断了它的治疗功效，于是病人很难达到足以控制出血的因子VIII水平。