我国罕见病患者超过2000万人食药监局：保障罕见病患者有药可用

正文

请到「今天看啥」查看全文

罕见病的发病率虽然小于千分之一，但是罕见病的临床缺药问题却很突出。数据统计，目前世界上仅有 5%的罕见病患者拥有有效药物，但由于费用昂贵，相当高比例的患者不能得到有效的治疗。昨天，国家食品药品监管总局副局长吴浈在新闻发布会上回应，对罕见病用药在注册申请时给予一些鼓励政策。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。鼓励政策能为我国数以千万的罕见病群体带来哪些福音？罕见病患者无药可用的尴尬境地能否有所改善？

河南省许昌市南关村小学 8岁的小学生郁璐，今年6月底参加完期末考试后突然肚子疼痛难忍。令她的母亲程亚丽意想不到的是，孩子小小年纪却患的是罕见病，叫做戈谢病。这是一种难以治愈的家族性糖脂代谢疾病，全国仅有两三百例。程亚丽说，这种病不仅会使孩子生长发育落后于同龄人，而且腹部已经肿大，每天有两到三次剧痛袭来，都会汗如雨下。

程亚丽：像我们孩子这样如果要是不治疗的话，她会不长个子，光长肚子，这个肚子一直大，然后就是容易骨折，她慢慢的智力会下降，下降、下降到生活不能自理。

程亚丽带孩子四处寻诊问药，曾有医生告诉她，患上了戈谢病除了终身靠注射昂贵的进口药 “思而赞”维持生命外，只能通过配型，实施造血干细胞移植手术。根据不同的病情，注射“思而赞”每年所需费用在100万元左右，造血干细胞移植手术的费用在150万元左右，并且风险很大。

请到「今天看啥」查看全文