今日Nature：点赞！华人大牛联手带来治疗耳聋的基因疗法

学术经纬 · 公众号 · 医学 · 2017-12-21 08:38

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今日，哈佛大学医学院 Zheng-Yi Chen教授 与哈佛大学 David R. Liu教授 等多名华人学者联手带来了一项重量级的研究。他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了小鼠内耳的致聋性基因突变。这项研究也于今日在线发表在了顶尖学术刊物《自然》上。

有趣的是，研究人员们使用的小鼠突变体也被称为 “贝多芬鼠” 。它们体内的 TMC1 基因发生了一个碱基的突变。区区一个字母的变化，使对听觉至关重要的TMC1蛋白丧失正常功能，损害到内耳的纤毛，让这些动物听不见声音。

由于这些失聪动物的耳朵并没有结构上的严重破坏，因此研究人员们就想到，或许我们能使用基因疗法矫正突变的 TMC1 基因，治疗耳聋。可这并不是一件容易的事。许多基因编辑的专家认为，药物递送是基因疗法的一大难题。 TMC1蛋白作用于内耳深处，且与正常基因只有一字之差。想让基因疗法精准起效，谈何容易？