谁能给他们药

冰点周刊 · 公众号 · 社会 · 2024-09-26 08:15

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然而，除了科学难题，孙正龙还要面对罕见病创新药研发的共性问题。有专家曾分析，和其他常见病相比，罕见病患病人数太少，药物研发成功概率过低，即使成功也很难收回研发成本，制药企业、投资人基本没有积极性投资开发罕见病药物，“科学上有意义、现实中有需要、经济上基本不具可行性”。

人类已发现的7000多种罕见疾病里，只有5%有药可医。有人说，创新药研发逃不过“双十定律”——需要经历十年时间，需要花费十亿美元。一名美国的罕见病医药科研人员曾坦言：“我们做一个药物最少要5-7年，风险也很大，十个项目只有一个能成。”

没有资本的青睐，也没有顶尖团队支持，孙正龙几乎是单枪匹马面对PMP的“泥石流”，数次受挫。在没有加入深圳湾实验室之前，他的研究经费基本都要“自掏腰包”。

“太奇怪、太震撼了”

徐友芳如今很瘦，佝偻着背，尽管底气不足，语速仍然很快，尽力地提高声音。她求生的意志坚强，20岁离开安徽老家，一个人风风火火闯北京，做过保姆、保洁和服务员，在清华大学附近包下铺面卖麻辣烫。她说那时在五道口做生意要面对暗流涌动的地下江湖，人够狠辣才能站得住。她在北京结婚生子，又回老家盖了房子。

2013年，徐友芳在老家陪儿子读书，被当地医院误诊患有卵巢癌，开腹才看到一肚子黏液。2015年，她疾病复发，回到阔别十几年的北京，大医院轮着跑。有医生劝她回家陪陪家人，“做不干净，还会长，没意义”，她不甘心。

孙正龙最初关注到PMP，是因为身边有人确诊。幸运的是，这位患者确诊、干预早，目前身体状况平稳。博士就读基础生物学方向的孙正龙当时加入病友群，想着要做点什么。

7月20日，孙正龙在2024罕见病合作交流会上分享药物研发的进度。病痛挑战基金会供图

“我非常震撼。”孙正龙形容初次研究PMP的感受，“这个病的表征太奇怪了。”他阅读了能找到的全部基础研究文献，加起来也不到百篇。

那时，他还在苏州的一所科研机构研究显微成像技术。最初，借助生物学、基础医学、光学和力学交叉的学科背景，他把打击PMP的目标放在探清黏液的生成机制上，做了两年都没有结果。

两年间，他发现这些黏液把肿瘤细胞紧紧包裹住，化疗药物无法穿透屏障，杀不死肿瘤细胞，只能用手术清除黏液。

“手术取决于医生的技术和耐心，如果稍有不慎遗漏了哪怕一颗‘种子’，肿瘤细胞很快就会孵化，对患者而言就是复发。”孙正龙告诉记者，目前国内能做这类手术的临床专家很少，一次手术要12-16个小时，费用超过10万元。

2015年春节后，绝望的徐友芳偶然找到了许洪斌。作为航天中心医院黏液瘤科主任，许洪斌也是国内少数几位对PMP有深入研究的专家之一。此后9年里，他为徐友芳做了4次手术，把别的医生断言“只有3个月”的生命延长至今。

为了看病方便，徐友芳又在北京定居下来。2022年，她病情加重，儿子为了照顾母亲，辞职从上海到北京工作。

如今，徐友芳和丈夫租住在北京城南一处两居室里。每天下午，丈夫会串好肉串，拿到夫妻俩经营的烧烤店去。去年，徐友芳还能在店里帮忙，手术后伤口尚未完全愈合，她还坚持准备家里人的饭、独自去航天中心医院换药。

徐友芳在日记里写给儿子：“亲爱的儿子，因为手术，我又一次去了阎王地府一趟，经历的疼痛折磨，让我只无尽地从你那里索取，还变本加厉地挑剔和无尽地要求，以至于忘记了我是谁，也丝毫不懂得感恩。跟你说声对不起，请你原谅！”

她也写给爱人：“雄哥……你真的辛苦了，辛苦得连我都心痛之至啊！”

这个爱拼敢闯的女人现在绝大部分时间待在家里，记一些日记、药方，想生命会延续到什么时候。10年前她的目标是活到儿子高考、上大学、工作，如今是希望能看到儿子结婚。

徐友芳的儿子深知做“那款药”有多难，他期盼着，又说服自己别过于乐观。他怕听到母亲“我应该等不到”的诉说，忍不住向来访者打听“那款药”的情况。

这个年轻人希望满足母亲更多的愿望，他从不抗拒别人介绍对象，着急地相亲。尽管他不太想留在每天通勤4小时的北京，但又为了母亲的期盼坚持着。