正文
1．中国罕见病及群体自组织发展现状
2．相关方在做的尝试、努力及有关进展
3．罕见病群体对孤儿药的需求和挑战
4．病友自组织在药物研发过程中的价值和作用
2．
专家介绍：
刘光慧，博士，博士生导师，中科院生物物理研究所研究员，中国科学院大学岗位教授。国家杰出青年科学基金获得者，干细胞国家重大科学研究计划（973）项目首席科学家，现任中国老年医学学会基础与转化医学分会副会长，中国老年医学研究机构联盟副主任委员，中国老年学和老年医学学会抗衰老分会副主任委员，中国细胞生物学学会干细胞生物学分会委员，中国生物物理学会理事，Protein&Cell杂志副主编。近年来在罕见病、衰老和再生医学领域取得了系列原创性研究成果。回国后以通讯作者身份在Nature，Science，Cell，Cell Stem Cell，Nature Commun和Cell Res等刊物发表系列研究论文。授权或申请发明专利（第一发明人）14项。获首届老年医学杰出贡献奖。
单位介绍：
中国科学院生物物理研究所是国家生命科学基础研究所，创建于1958年，其前身是1957年建立的北京实验生物学研究所，著名生物学家贝时璋院士任第一任所长，现任所长为徐涛研究员。
生物物理所的战略定位是：充分发挥多学科交叉的综合优势，在蛋白质科学、脑与认知科学、感染与免疫科学、非编码核酸和蛋白质与多肽药物等学科前沿领域实现基础性、前瞻性、战略性突破，加强生命科学领域关键装备的创新研制，实现关键技术和实验方法的重点突破，构建以生物制药和体外诊断为重点的转化型研究体系，在国家创新体系中发挥源头创新和骨干引领作用。
专家演讲提纲：
基于干细胞的人类疾病研究和精准治疗。利用患者诱导性多能干细胞（iPSC）和体外创建的疾病胚胎干细胞（ESC），结合细胞定向分化和移植技术，在功能基因组水平研究人类疾病的分子机理及新型靶标；发展基于干细胞技术的药物筛选和评价体系；研发针对特定疾病靶标的药物先导化合物；探索结合干细胞和基因编辑进行个体化治疗的可行性。以TTALE，HDAdV，telHDAdV和CRISPR/Cas9为基础，发展安全高效编辑人类基因组的新方法，开发精准观测人类染色质三维结构和动态变化的成像工具，为罕见疾病的基因修复以及揭示衰老和疾病的机制提供科学依据。
3．专家介绍：
