首次！中国初创企业实现CRISPR疗法脑内注射

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除此之外，辉大基因还在会议上公布了针对杜氏肌营养不良症 （DMD） 的两例CRISPR治疗初步数据。辉大基因公开资料显示，在HG302项目中，他们通过单个病毒载体将高保真Cas12 （hfCas12Max） 和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体 （SD） 位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏，从而允许第51号外显子跳跃，形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框，恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，进而改善肌肉功能。

目前，虽然该疗法需要超高剂量 （数万亿病毒颗粒） ，但已治疗的两名患儿暂时均未出现严重不良反应。首例患者治疗后6分钟步行测试距离增加55米，运动功能评估也有改善。且早在2024年初，美国FDA便已授予HG302孤儿药资格认定 （ODD） ，用于治疗DMD。

辉大基因：能否成为基因编辑领域新黑马？

辉大基因此番崛起正值美国科学界面临研发经费削减、资本避险情绪升温之际。且与中国创新药目前高昂的发展势头高度一致。

公开信息显示，辉大基因由杨辉、姚璇等人于2018年创立，致力于基因治疗药物的研发，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。该公司CEO陆英明 （Alvin Luk） 曾在拜耳、渤健等跨国药企担任高管，曾带领团队在神经、眼科和肌肉疾病领域持续突破。

目前，辉大基因已累计融资1.32亿美元，正寻求2700-4000万美元C+轮融资用于渐冻症、阿尔茨海默病等新项目。外媒文章指出，与多数美国同行专注单一技术不同，辉大基因建立了包含Cas12、Cas13、碱基编辑和表观遗传编辑在内的全技术平台。“我们可以为不同疾病选择最佳工具。”陆英明表示，这正是他加入这家公司的关键原因。

但就基因编辑疗法的研发而言，仍面临不少未解决的现实难题。 一方面， 很多基因编辑疗法的在研适应症多为罕见病，患者少，难以满足统计需求。 另一方面， 基因编辑疗法对DNA/RNA的编辑具有永久性，仍存在很多未知风险概率。陆英明坦言：“我们联系了至少10家医院，有的没听说过CRISPR，有的因2018年'基因编辑婴儿'事件心存顾虑。”

基于重重困境，合作共赢是目前像辉大基因这样的公司最好的选择之一。采访中，陆英明透露，公司战略聚焦于技术授权或与大型药企合作。

小结

就在2月初，STAT News资深遗传学领域记者Jason Mast在采访了75位投资者、高管、分析师和科学家后得出一个结论：The CRISPR companies are not OK。后来，先是蓝鸟生物卖身，后又是福泰制药终止基因疗法相关合作、辉瑞停止相关管线等。一个个失败的案例似乎对这篇文章的结论做出了印证。

不过，值得一提的是，从2024年CGT领域的融资事件来看，行情整体在回暖。2024年共28家聚焦细胞疗法的新锐企业获得共约12.1亿美元的早期融资，超越2023年 （11.54亿美元） 。而就2025年这几个月发生的事情来看，随着行业整体看好情绪上涨，或许类似辉大基因这样的公司仍有大施拳脚之地。

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