原创 | 新药与候选新药

这次疫情仍然没有得到显著缓解。虽然采取了严格隔离措施和最大化医疗援助，但新冠病毒依然肆虐。无论科研人员还是普通百姓都希望尽快找到能够控制新冠的有效药物，一个最快的办法就是老药新用、即把已经上市或有人体数据的其它疾病药物借来用于治疗新冠。最近几天看最有前景的药物是吉利德科学为埃博拉病毒开发的广谱抗病毒药物瑞得西韦，一时间庙堂依之为长城、草野望之如时雨。那么这个药成功的可能性有多大呢？

药物在人类疾病治疗中的作用毋庸置疑，所以一般人听到药字自然认为利大于弊。对于上市药物来说这是正确的，但上市药物只是有生物活性化合物或生物大分子的极小部分。现在FDA批准的药物加起来可能还不到2000，而筛选过的化合物和抗体应该在数十亿以上。90%以上进入临床的候选药物以失败告终，究其原因主要是疗效和安全性不行。疗效和安全性其实是相关的两个性能指标，有些时候疗效不行是因为安全性限制无法达到有效剂量，所以新药更准确的评价是治疗窗口、即在有效剂量上有一定安全空间。大多数候选药物没有足够治疗窗口，而只有细胞活性数据的瑞得西韦连候选药物都算不上、因为新冠动物模型数据缺失。