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辉瑞之后，罗氏成了今年第二家在基因治疗领域撤退的大药企。
3月份，罗氏宣布对其基因治疗子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”，并因此计提了高达24亿美元的商誉减值损失。
Spark是罗氏2019年以43亿美元高价收购来的，还创下当时基因治疗领域的最大并购案。Spark凭借其全球首款遗传性视网膜疾病基因疗法Luxturna（2017年获批）成为行业标杆，其血友病A基因疗法管线更被视为罗氏传统凝血药物市场的关键补充。
然而，Luxturna的市场表现远低于预期，2024年销售额约2050万美元，下降59%。除了Luxturna，2024年12月，根据临床试验数据库ClinicalTrials.gov的信息，原本计划开展的SPK-8011基因治疗药物3期临床试验KEYSTONE1已被标记为“撤回”，撤回的原因是罗氏的战略调整。
罗氏此前引入的一款治疗血友病的基因疗法临床试验，于去年三月开始筹备，但尚未有患者参与。此前，罗氏还砍掉了Spark的用于A型血友病的SPK-8016和用于庞病的SPK-3006。
当然，不同于辉瑞的清仓撤退，罗氏虽大幅收缩Spark业务，但并未完全放弃基因治疗。公司发言人明确表示，未来仍会将新基因疗法纳入研发管线。
近期，福泰制药放弃AAV载体研究。福泰的撤退也有征兆，2月末，福泰终止了与Verve Therapeutics的合作，双方于2022年达成合作，为此福泰支付了6000万美元。
如果更早前，包括诺华、武田、渤健在内的大药企，纷纷在基因疗法这条赛道里踩了刹车。这与2018年左右，大药企们一致的“哄抢”基因治疗资产，形成了鲜明对比。
时移势易，让这些巨头不顾过去多年重金投入，也要撤退的原因无非两点：疗效、安全难以平衡的研发困阻与跑不通的商业化枷锁。
基因疗法的研发不易。
近几年大药企的失败接二连三。去年6月，辉瑞的基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的临床 III 期试验 CIFFREO 研究失败，未达到运动功能改善的主要终点。
近日，强生的以6500万美元首付款、4.15亿美元交易总价买来的眼科基因疗法bota-vec临床失败。在治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究中，未能达到主要终点，这不仅意味着前期的投入打了水漂，也会一定程度上影响强生未来在眼科基因疗法领域的布局。
即使研发成功、获批上市的基因疗法，似乎也难逃安全性的拷问。典型如蓝鸟生物，再比如Sarepta的DMD基因疗法Elevidys，上市大卖8.21亿美元后，由于一名患者的死亡事件，深陷动荡之中。
