揭秘慢病和罕见病的罪魁祸首，全球最前沿的线粒体医学公司长啥样？

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Stealth成立10多年以来， Elamipretide与线粒体的作用机理已得到明确验证。

该化合物在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年黄斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果，相关成果已发表在近100篇学术期刊上，同时已被美国FDA批准多个适应症进入临床试验。

诸多临床试验中，走到最前端的是Elamipretide原发性线粒体肌病（一种罕见的遗传疾病）。

目前FDA已经批准了Elamipretide在该适应症上的快速通道审批资格和孤儿药的认定，将很快进入三期临床试验。

原发性线粒体肌病的症状类似于“加速老化”，全球范围内的发病率为1/4300，仅美国就有约40000名患者。

然而，目前没有任何药物能有效治疗该疾病，Stealth的产品获批后将成为治疗该病的唯一药物，为全世界的患者带来福音。

Stealth瞄准的另外一个人类健康问题是心力衰竭。随着人口老龄化，心衰病人数量逐年增加，全球有2000多万人受到该病困扰。

与目前的标准治疗方法不同，Stealth的Elamipretide不用通过降低心率和血压来减少受损心脏的负荷，而是在不影响心率或血压的情况下， 通过加强能量供给的方式增强心脏的功能。

公司目前已开展了三项针对不同心衰类型的二期临床试验，预计于2018年初公布相关数据。

另外一个Stealth关注的未满足的医疗需求是干性老年黄斑变性。该病是老年人视力的头号杀手，仅在亚洲地区就有约8,200万患者。

干性老年黄斑变性发生的主要原因是自然环境中毒素所引发的线粒体功能障碍，学界曾普遍认为这是不可逆转的。

但杜克大学在小鼠研究中发现，在对具有老年黄斑变性的小鼠持续注射Elamipretide一个月后，小鼠的黄斑显著消退，其视力也有所改善。该项研究目前在40名中度患者中展开，目前处于一期临床研究阶段。

Stealth还有哪些相关适应症临床研究？

除了前面提到的几项，Stealth已在多个线粒体相关适应症上开展临床阶段研究（如下表）与此同时，Stealth本身也拥有强大的研发平台，通过它可以有效识别新的线粒体活性化合物。

Stealth的CEO Reenie McCarthy曾在晨兴创投担任高管，是生命科学领域的投资专家。在晨兴创投工作期间，Reenie McCarthy早就对中国市场有所关注，对中国市场有着深刻的认识和感受。

她认为中国对提升国家科技水平和国民健康水平有着强烈意愿，近年来极大地促进了中国生物技术企业高速发展，监管部门也出台一系列政策为中国的创新药企业提供了与国际接轨的监管环境。

据Stealth相关负责人透露，他们非常看好中国市场。随着Stealth在线粒体遗传疾病（如线粒体疾病和巴氏综合症）及衰老相关疾病（如心脏衰竭和干性老年黄斑病变）的疗效得到有效证实，相关临床试验也进入后期阶段。

Stealth更坚定其意愿与中国企业合作开发相关产品，共同在中国开展临床试验。

文| 周梦亚

微信|rencontre_my

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