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但是在技术的高速迭代之下，特别是Deepseek等产品横空出世之后，越来越多的AI应用场景被不断验证，美好前景画卷正在徐徐展开。
在过去，新药研发有着“双十定律”之说，即研发周期平均需要约10年，投入资金需10亿美元。而随着容易成药靶点已相继获批，研发周期正在被拉长，投入的资金也已经不止10亿美金。
AI的介入或许将打破这个定律。
目前，AI在靶点发现、蛋白质结构预测、化合物虚拟筛选、ADMET预测、临床试验设计患、对临床期试验结果预测等方面都已经得到有效的应用。
在助力靶点发现方面，AI可跳出传统认知，不遵循预先假设，降低对人员经验的依赖度。早在2022年7月，英矽智能利用其自研的AI平台PandaOmics分析了来自公共数据集的中枢神经系统（CNS）样本表达谱和由诱导性多功能干细胞分化成的运动神经元（diMN）表达谱，成功发现28个经过验证的潜在靶点，其中18个（64%）在果蝇实验中被验证有效，涵盖8个未经报告过的基因。
在蛋白质结构预测方面，AI的成就斐然。2020年，谷歌旗下的DeepMind推出了基于AI的蛋白质结构预测工具AlphaFold，2021年7月推出AlphaFold2，2024年5月推出AlphaFold3。AlphaFold3是一个强大的结构预测统一框架，涵盖了前所未有的广度和精确度，能够高准确性预测蛋白质与其他各种生物分子相互作用的结构，为药物研发开辟了令人兴奋的可能性，有望颠覆当前的药物研发模式。颠覆性的成果使得，2024年的诺贝尔化学奖给了DeepMind的Demis Hassabis、John Jumpe以及蛋白质设计先驱David Baker。
在临床试验结果预测方面，AI可帮助提高临床试验成功率。临床试验通常成本高昂、耗时长，大多数面临注册延迟或难以找到足够的志愿者。AI通过优化临床试验设计和招募流程并预测患者反应，可提高试验成功率，并降低时间和成本。如英矽智能的人工智能药物研发平台Pharma.AI，包括PandaOmics、Chemistry42、inClinico三大组成部分，贯穿新药研发的三大阶段。
AI技术还可促使老药新用。
早在2020年2月，英国公司BenevolentAI就在《柳叶刀》发表论文称，通过其研发的AI平台检索海量科学文献，发现巴瑞替尼或可用于治疗新冠；BioXcel的AI技术平台根据指定适应症，设定搜索条件，从海量科学论文中搜索发现右美托咪定具有可以治疗激越的所有特征，并基于此启动右美托咪定舌下膜剂的开发，并最终于2022年4月获批用于急性治疗与精神分裂症或I/II型双相情感障碍相关的激越适应症。
此外，AI还在虚拟筛选、晶型预测、逆向合成、合成规划和自动化合成等等方面都得到了不错的应用。
