原创 | 药源展望2020

2019年FDA批准48款新药、高调结束了21世纪第二个10年。这10年是制药工业复苏的10年，不仅新药产出数量远超第一个10年、而且很多新技术进入成熟期。基因疗法、细胞疗法、RNAi、ASO、双特异抗体、ADC这些2009年时还是科幻或非主流的技术现在已经都有不止一个药物上市，基因编辑、蛋白降解等当时做梦也想不到的技术也已经开始了人体临床试验。2020年开始的下一个10年同样可能带来现在还无法预测的颠覆性进展。大量新技术的出现和快速成熟令很多以前无从下手的疾病有了治疗希望，只要有足够投人很多疾病治疗都可能有颠覆性进展。

但整个社会的支付能力不足以全力开发所有理论可能药物，支付部门必须决策有限资源用在哪些产品上。按照目前药价多年持续增长的趋势看，这个矛盾下一个10年会更加激化。制药工业一方面要提高成功率、降低新药成本，另一方面也要设身处地地为支付部门着想、不要让支付者在面临破产和向消费者交代之间为难。高价值是基础，但也要考虑患者基数。如同一个照顾10个孩子的主妇，需要考虑有限的开支是给每个孩子都买一个冰激凌还是给行动不便的老六买一单车。虽然冰激凌和单车目前都有市场，但未来趋势还是要关注。

具体到单个产品2020年最重要的大众病产品应该是百健的AD药物Aducanumab。Adu是少有在三期临床产生阳性结果的AD药物、而AD是威胁最大的人类疾病之一，但因多个类似药物失败、Adu自己也有一个设计相同的三期临床失败，所以尽管FDA大门常打开这个产品批准上市的机会还是很小。AZN的SLE药物Anifrolumab虽然情况类似，三期临床一胜一负但因设计不同、机理负面新闻较少所以上市机会大很多。NASH领域经过2019年的洗礼后Elafibranor三期临床将揭晓，根据二期临床和相似药物表现这个产品成功几率较低。CKD是个被忽视的常见病，HIF-PJ抑制剂Vadadustat的三期临床今年完成、根据公布的顶层数据看成功希望较大。尚无任何疗法的自闭症迎来第一个三期临床，但鉴于我们对这个疾病了解有限Balovaptan成功几率不大。