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美丽新世界？科学家首次通过编辑人类胚胎移除疾病

药时代 · 公众号 · 药品 · 2017-08-22 21:25

正文

基因编辑婴儿还非常遥远

中国科学家于2015年宣布使用CRISPR对不能存活的人类胚胎进行基因编辑，这使得生殖系基因编辑技术获得了关注。他们这么做的目的是改变导致β地中海贫血的基因。虽然取得了成功，但是也招致了很多批评，因为他们过早地对人类胚胎使用了该技术。结果表明，在这一过程中出现了很多潜在的危险和偏离目标的基因突变。

令人印象深刻的成果

这项近日发表在《Nature》上的研究是不同的，因为它使用能够存活的人类胚胎，而且证明了基因编辑可以安全地进行，不会产生有害的突变。研究团队使用CRISPR校正了基因MYBPC3上的突变，该基因导致约40%的肥厚型心肌病。这是一种显性遗传病，只要有一个异常的基因副本就会使人患病。

研究人员使用携带MYBPC3突变患者的精子生成了54个胚胎。他们利用CRISPR-Cas9技术修正了这种突变。如果没有基因编辑的话，大约有一半的胚胎会携带正常基因，另一半的胚胎会携带异常基因。

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