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FDA批准首款用于遗传性失明的基因疗法，定价或达100万美元

环球科学科研圈 · 公众号 · 科研 · 2017-12-23 21:33

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遗传性视网膜病变（IRD） 是一类由基因缺陷导致的视力疾病，在220多种与视力相关的基因中，任何一个基因的突变都将导致IRD。其中， RPE65基因 负责编码视觉过程中的一种关键酶（RPE65），RPE65基因的突变会导致酶活性下降，阻断视循环，并引起严重的视力疾病。随着疾病的发生，患者会逐渐失去功能性视觉，甚至最终完全失明。