专栏名称: 基因测序
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惊人突破:科学家可以消除人类基因的缺陷!

基因测序  · 公众号  ·  · 2017-08-07 16:30

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jin - soo Kim(首尔国立大学合著者)说:“令我惊讶的是,还存在广泛讨论和猜测的研究,我们能和中国人以及韩国研究人员一起合作。”


金姆(jin)和他的同事们将CRISPR基因植入到了数十个捐赠的卵子中,并与一名因心脏肌病与心脏缺陷的携带者的精子合在一起。这项研究,可以纠正因基因缺陷导致年轻人心脏病等突发的遗传疾病,研究对象大约有500人左右。如果你有遗传病,那么你有50%的可能性会把它传给你的孩子。


不同于以往的实验,在胚胎发育后使用CRISPR基因编辑技术,这一实验要在受精的时候进行。它在72%的胚胎中都成功奏效,可以将有缺陷的基因替换为健康的基因。在这些研究中,基因编辑技术取代了胚胎细胞中每一个细胞的基因,阻止了“嵌合性”——当一些细胞固定下来,而另一些细胞则是没有固定的。


CRISPR并没有瞄准任何其他基因,在2015年,类似的中国研究没有成功。


即使在CRISPR基因编辑技术中没有纠正有缺陷的精子,在没有成功改变基因的28%的胚胎中,遗传病仍然会被改变。


最大的发现是,精子中的基因缺陷并没有被研究人员插入的替代基因修正,而是由卵子中的一个健康基因进行修正。这表明CRISPR基因编辑过程中有强大的和意想不到的修复DNA的人类胚胎自然形成,这是一个以前在小鼠或其他动物身上从未见过的研究。







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