速递 | 祝贺！Amicus在研新药早期临床获积极功能性结果

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-05-16 08:00

正文

请到「今天看啥」查看全文

今天，药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics宣布，在 全球性1/2期研究中使用在研新药ATB200/AT2221治疗庞贝氏症（Pompe disease）患者获得了初步积极功能性数据结果 。施用ATB200/AT2221完成6个月治疗的患者除了稳定或改善强制肺活量（FVC）指标之外，还显示出六分钟步行测试（6MWT）距离和其他运动功能测量值的改善。这与先前在2017年WORLD Symposium ™ 会议上公布的结果一致，接受ATB200/AT2221治疗的患者继续显示出肌肉损伤和疾病底物层面生物标志物的改善。

相关阅读： 特朗普总统的特殊客人：感动世界的生命传奇

庞贝氏症是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的而引起的遗传性溶酶体储存障碍。GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累。数据显示，糖原的进行积累导致与庞贝氏症相关的发病率和死亡率，包括肌肉无力和呼吸功能不全等严重症状。