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原创 | 扫地僧出手，谷氨酰胺成为20年来首个SCD新药

美中药源 · 公众号 · 药品 · 2017-07-08 09:44

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新闻事件

今天FDA批准了Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂（商品名Endari）用于控制5岁以上镰刀细胞疾病（SCD）患者症状。在三期临床试验中使用48周Endari比安慰剂显著降低住院次数、住院时间、急性胸腔综合症。这是20年来第一个SCD新药，也是第一个可以用于儿童的SCD药物。这是今年FDA批准的第24个新药。

药源解析

镰刀状细胞疾病是一个致命的罕见病，患者红细胞呈镰刀状。这些红细胞寿命为16-21天，远低于正常红细胞的120天。机体无法及时补充过快损失的红细胞、导致贫血。这些死亡镰刀红细胞也堵塞毛细血管，引起疼痛和器官衰竭。全球每年有30万婴儿患有这个病，发达国家的病人可以通过输血和完善的医疗保健活到50-60岁，而非洲的病人多在5岁前病逝。

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