让罕见病创新药不再“罕见”，浦东药企推动“小众药物”实现更大可及性

科Way · 公众号 · 科技媒体 · 2025-06-03 16:59

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记者了解到，作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药全球研发中心自研的创新型小分子靶向药物，该研发中心位于浦东张江。

复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“公司持续聚焦未被满足的临床需求，加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，将持续推进芦沃美替尼片在其它适应症上的开发，造福更多患者。”

跨国企业多款创新药在华迎来新进展

5月末，浦东跨国药企诺华中国在罕见病领域也传出好消息，其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应证，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，目前在中国获批的适应证增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病。