速递 | 喜讯！帕金森病基因疗法取得积极进展

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2017-09-07 06:35

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VY-AADC01就是这样一款充满潜力的疗法。它含有腺相关病毒2衣壳和可以驱动 AADC 基因表达的巨细胞病毒启动子，用来将 AADC 基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核（putamen）神经元，从而绕过黑质（substantia nigra）神经元，使壳核神经元表达AADC酶，将左旋多巴转化为多巴胺。 因此，VY-AADC01有潜力持续增强左旋多巴向多巴胺的转化，通过一次性施用，恢复患者的运动能力并改善症状。

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